Autologe HSCT voor systemische sclerodermie baat rokers niet

Dat blijkt uit de eerste resultaten van de ASTIS-studie bij vroege ernstige vormen van diffuse cutane systemische sclerodermie (dcSSc). Die studie startte op in 2001. Ze vergeleek de overleving met hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), met de standaardbehandeling in de meeste Europese centra, namelijk twaalf maandelijkse pulsbehandelingen met cyclofosfamide (750 mg/m²).

Dr. Michelle Cooreman - 13 december 2012

Vorig jaar verschenen in The Lancet de resultaten van de ASSIST-studie, een kleine (n=19) gerandomiseerde fase II-studie, die we volgens prof. Van Laar met voorzichtigheid moeten interpreteren. Er stierven geen patiënten en de studie werd vroeger dan gepland gestopt. "Misschien was de studie te klein of betrof het een subgroep met vroege sclerodermie die veel geluk had. De echte vraag blijft: is HSCT vooral op langere termijn beter dan de standaard- behandeling?", legt Prof. Van Laar (UK) uit.

Kenmerken van ASTIS

In ASTIS werden patiënten, 16-65 jaar, met vroege dcSSc geïncludeerd. "Zij moesten minimum een modified Rodnan skin score (mRSS) van 15 hebben om het effect van transplantatie op de huid te kunnen vaststellen. En tekens van orgaanaantasting, want dat zijn patiënten met een slechtere prognose. Patiënten met uitgesproken orgaanaantasting of patiënten die vooraf cyclosfosfamide gekregen hadden, werden uitgesloten." Zo werden 156 patiënten uit tien Europese landen, waaronder België, en 27 verschillende centra geïncludeerd. Baseline was er weinig verschil tussen de groep die HSCT en standaardbehandeling kreeg. De gemiddelde ziekteduur was kort, 1,4 jaar. De patiënten werden jaarlijks gezien.

Betere overleving na eerste jaar

In de transplantatie-arm bereikten 19 patiënten het primaire eindpunt (16 sterfgevallen en 3 met irreversibel orgaanfalen) versus 27 in de controlegroep (26 sterfgevallen). Zoals vooropgesteld bedroeg de transplantatiegerelateerde mortaliteit 10 %.

Rokers doen het niet goed

"Er is een dramatisch verschil in de langetermijnoverleving tussen rokers en niet-rokers. Het voordeel op globale overleving na HSCT is er alleen voor patiënten zonder antecedenten van roken. Rokers zijn dus geen goede kandidaten voor transplantatie. Waarom weten we niet, noch of dit een confounder is voor een andere determinerende factor", besluit prof. Van Laar. "De resultaten voor huid, orgaanfunctie en HAQ zullen op de eerstvolgende ACR-meeting worden voorgesteld maar zijn consistent met deze overlevingsgegevens. "