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Maladies orphelines
Autorisation pour UCB de commercialiser aux USA un médicament contre une myopathie rare
04/11/2025
UCB a annoncé lundi soir avoir obtenu le feu vert de la Food and Drug Administration (FDA), l'agence du médicament aux Etats-Unis, pour la commercialisation de son médicament Kygevvi pour le traitement de la myopathie mitochondriale.
De nouveaux traitements disruptifs pour une « hemophilia free mind »
30/08/2025
Face aux désagréments des thérapies de substitution, la recherche progresse et propose d’autres voies, prometteuses, dans le traitement de l’hémophilie.
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Maladies rares : la fibrose pulmonaire idiopathique et ses défis
21/08/2025
Déjà en 2017, une résolution parlementaire appelait à renforcer la prise en charge de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), une maladie rare et sévère. Huit ans plus tard, la question revient à la Chambre.