Autisme: veelbelovende resultaten met suramine
Vorsers van de University of California in San Diego hebben een kleine, gerandomiseerde fase I/II-studie uitgevoerd bij 10 jongens van 5 tot 14 jaar. Eén dosis suramine had een significant, maar tijdelijk effect en verminderde de symptomen tijdelijk bij de jongens met een autismespectrumstoornis. Suramine werd in 1916 ontwikkeld door Duitse kleurstoffabrikanten en werd aanvankelijk gebruikt tegen Trypanosoma, de verwekker van de slaapziekte in Afrika.
De vorsers hebben suramine intraveneus toegediend aan vijf jongens. De vijf anderen hebben een placebo gekregen. Alle kinderen werden onderzocht voor, tijdens en na toediening van suramine.
Twee jongens die ervoor nooit hadden gesproken, hebben ongeveer een week na de injectie van suramine de eerste zin van hun leven uitgebracht. In de placebogroep werd dat niet gezien.
De ouders rapporteerden een verbetering van de symptomen van de autismespectrumstoornis (taal, sociale interacties, stereotypische gedragingen, aanpassingsvermogen) tijdens de eerste drie weken na toediening van suramine. Het geneesmiddel verdween traag uit het lichaam en zes weken later waren de symptomen weer even ernstig als ervoor. De diagnostische ADOS-2-score verbeterde significant met 1,6 punten bij de jongens die suramine hadden gekregen. Er werden geen ernstige bijwerkingen waargenomen.
Dr. Robert Naviaux verdedigt een metabole aanpak in de veronderstelling dat autisme gekenmerkt wordt door een abnormale respons als cellen in gevaar zijn (cell danger response, CDR) door blootstelling aan stress of toxische factoren. Hij zegt verheugd te zijn over de resultaten, maar blijft voorzichtig gezien het zeer kleine aantal patiënten dat werd onderzocht.
(referentie: Annals of Clinical and Translational Neurology, 26 mei 2017, DOI: 10.1002/acn3.424)