Gentherapie als redmiddel bij alzheimer
Wordt gentherapie de eerste behandeling die echt werkt tegen de ziekte van Alzheimer? Dat is een terechte vraag na de succesvolle studie van Londense onderzoekers. Zij zijn er immers in geslaagd om de ontwikkeling van de ziekte te voorkomen bij muizen, dankzij het gebruik van een gewijzigd virus dat een specifiek gen inbrengt in de hersenen.
De auteurs wijzen erop dat diezelfde vector bestaande uit een lentivirus al eerder gebruikt werd in klinische studies, om genen in te brengen in de hersenen van parkinsonpatiënten.
In dit geval werd het virus, dat het beschermende gen PGC-1- alfa bevat, geïnjecteerd in de hippocampus en de cortex, de eerste hersenzones waar zich amyloïdplaques ontwikkelen. Het muizenmodel van de ziekte van Alzheimer werd in een vroeg ziektestadium behandeld, voor er zich plaques gevormd hadden.
De resultaten zijn bemoedigend. Na vier maanden stelden de onderzoekers vast dat de muizen die de gentherapie gekregen hadden erg weinig amyloïdplaques vertoonden in vergelijking met de knaagdieren die niet behandeld waren en dat ze even goed presteerden op geheugentaken als gezonde muizen. Bovendien vertoonden de behandelde muizen geen enkel verlies van cellen in de hippocampus en een daling van het aantal gliacellen, die bij de ziekte van Alzheimer toxische ontstekingsstoffen kunnen afgeven en zo tot extra celbeschadiging kunnen leiden.
Die weliswaar voorlopige conclusies bieden mooie perspectieven voor de behandeling en de preventie van de ziekte van Alzheimer. De volgende uitdaging van de onderzoekers zal erin bestaan om het PGC-1- alfagen in menselijke hersenen in te brengen.
(referentie: PNAS, 16 oktober 2016, doi:10.1073/pnas.1606171113)