MS en stamcellen: de eerste resultaten zien er goed uit

Er bestaat nog geen behandeling voor relapsing remissing MS (RRMS) die de invaliditeit significant tegengaat. Vorsers hebben het effect van transplantatie van hematopoëtische stamcellen zonder voorafgaande beenmergsuppressie onderzocht bij patiënten met een RRMS.

Pierre Dewaele - 2 februari 2015

123 patiënten met een RRMS en 28 patiënten met een secundair progressieve MS werden tussen 2003 en 2014 in één enkel centrum behandeld en gedurende tot 5 jaar gevolgd. De follow-up werd afgesloten in juni 2014. De patiënten werden behandeld met cyclofosfamide en alemtuzumab (n = 22) of cyclofosfamide en thymoglobuline (n = 129) gevolgd door een infuus van niet-gemanipuleerde stamcellen uit perifeer bloed.

Het primaire eindpunt was de evolutie van de EDSS-score. Secundaire eindpunten waren veranderingen op een neurologische schaal, de Neurologic Rating Scale (NRS), een samengestelde score, de Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC), de levenskwaliteit en het volume van T2-gewogen letsels bij MRI.

Positief beeld
De gepubliceerde resultaten betreffen 145 patiënten die gedurende gemiddeld 2,5 jaar werden gevolgd (mediane follow-up 2 jaar). De EDSS-score daalde significant van 4 tot 3 en 2,5 respectievelijk 2 en 4 jaar na de transplantatie. Ook de handicap verbeterde significant: daling met 1 punt bij 41 patiënten na 2 jaar en bij 23 patiënten na 4 jaar. De recidiefvrije overleving na 4 jaar was 87%. De NRS-score steeg van een mediane waarde van 74 tot 88 na twee jaar en tot 87,5 na 4 jaar. De samengestelde functionele score kende eenzelfde verloop, 0,38 en 0,45.
Dat had invloed op de levenskwaliteit van de patiënten. De score van de levenskwaliteit steeg van 46 tot gemiddeld 64. Het volume van T2-gewogen letsels daalde van 8,57 naar 5,74 cm³ na een follow-up van 27 maanden.

Transplantatie van hematopoëtische stamcellen heeft dus gunstige effecten bij dergelijke patiënten. Aangezien het een monocentrische, niet-gecontroleerde studie betreft, is zeker een goede gerandomiseerde studie wenselijk om dat verder te onderzoeken.