Transplantatie bij multiple sclerose ...
De meeste patiënten met een relapsing-remitting multiple sclerose (MS) ontwikkelen neurologische afwijkingen, zelfs als ze een efficiënt geneesmiddel krijgen.
In de placebogecontroleerde AFFIRM-studie met natalizumab heeft slechts 37% van de patiënten die met natalizumab werden behandeld, geen klinische of radiologische tekenen van ziekteactiviteit ontwikkeld na 2 jaar. In de CARE-MS II-studie die alentuzumab heeft vergeleken met een interferon, hebben 32% van de patiënten in de alentuzumabgroep en 12% van de patiënten in de interferongroep geen radiologisch en klinisch recidief ontwikkeld na 2 jaar behandeling. Nochtans hebben alle studies ook aangetoond dat stopzetting van de behandeling kan uitmonden in een heractivering van de MS. Het is dus niet raadzaam om de behandeling stop te zetten.
Sinds een twintigtal jaar worden ook proeven verricht met transplantatie van hematopoëtische stamcellen in de hoop het immuunsysteem te herstellen. Die techniek werd met een zeker succes toegepast bij patiënten met een gevorderde MS. Amerikaanse vorsers hebben nu een studie gepubliceerd waarin ze stamcellen hebben getransplanteerd bij patiënten met een beginnende MS.
De HALT- MS -studie (Hematopoietic Cell Transplantation for Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis) is een fase II-studie waarin de patiënten een intensieve immunosuppressieve behandeling kregen voor transplantatie van autologe hematopoëtische stamcellen. De onderzoekers hebben nu de tussentijdse resultaten gepubliceerd die na 3 jaar werden behaald bij 24 van de 25 patiënten. Alle patiënten hadden een relaps van de MS met verlies van neurologische functies vertoond minder dan 18 maanden voor inclusie in de studie.
Na een follow-up van gemiddeld 186 weken bedroeg de evenementvrije overleving 78,4%. De progressievrije overleving en de overleving zonder klinische relaps bedroegen respectievelijk 90,9% en 86,3%. De auteurs hebben ook een verbetering van de neurologische handicap, de levenskwaliteit en functionele scores vastgesteld. De bijwerkingen waren de bijwerkingen die te verwachten waren met een dergelijke behandeling. Er zijn echter helemaal geen neurologische bijwerkingen opgetreden als gevolg van de behandeling. Er is dus hoop: mogelijk wordt dat een therapeutische optie, maar je zal de patiënten dan goed moeten selecteren.