Quels sont les quatre premiers médicaments à pouvoir bénéficier du nouvel Early Access ?
La nouvelle procédure Early and Equitable Fast Access (EEFA) a récemment permis à quatre médicaments de bénéficier d'un accès précoce. Les pathologies ressortent principalement de l'oncologie, mais l'un des médicaments s'adresse à la néphrologie.
Certains médicaments innovants peuvent faire l’objet d’une intervention avant même leur enregistrement, lorsqu’ils traitent une maladie grave ou mortelle et qu’il n’existe pas d’alternative thérapeutique (la liste de ces besoins médicaux non rencontrés pour 2026 est accessible ici). Un peu moins de six mois après l'entrée en vigueur de la nouvelle procédure Early and Equitable Fast Access (EEFA) validée par l'INAMI en septembre dernier, quatre médicaments ont récemment pu bénéficier d'une décision-cadre leur ouvrant la voie à un accès précoce et fixant les conditions à remplir par les patients. Pour chacun des traitements, une longue liste de critères d'inclusion sont à remplir, autant que de critères d'exclusion qui peuvent rendre inéligible à la procédure EEFA. Ces listes sont à retrouver en cliquant sur le nom du médicament, ci-dessous.
- En néphrologie, l’atrasentan, commercialisé sous le nom de Vanrafia (Novartis), vise les adultes atteints d’une néphropathie primaire à IgA confirmée par biopsie, avec un risque de progression, une protéinurie d’au moins 1 g/jour et un eGFR d’au moins 30 ml/min/1,73 m². Il est administré par voie orale à raison de 0,75 mg par jour, notamment en cas de réponse insuffisante à un blocage optimisé du système rénine-angiotensine. La prescription est réservée à un interniste néphrologue expérimenté dans cette pathologie. L’intervention s’élève à 700 euros par patient et par mois, plus 25.000 euros pour le programme.
- En oncologie mammaire, le datopotamab déruxtécan, commercialisé sous le nom de Datroway (Daiichi Sankyo & AstraZeneca), est destiné au traitement de première ligne du cancer du sein triple négatif non résécable ou métastatique chez des adultes non éligibles aux inhibiteurs de PD-1 ou PD-L1. Il est administré par perfusion toutes les trois semaines, jusqu’à progression ou toxicité inacceptable, chez des patients n’ayant pas encore reçu de traitement systémique pour la maladie avancée. Il peut être prescrit par un oncologue médical ou un gynécologue expérimenté en oncologie. L’intervention est de 300 euros par patient et par mois, plus 25.000 euros pour le programme.
- En oncologie thoracique, la lurbinectédine, commercialisée sous le nom de Zepzelca (PharmaMar), est prévue comme traitement d’entretien avec l’atézolizumab chez les adultes atteints d’un cancer du poumon à petites cellules de stade étendu, sans progression après une induction par atézolizumab, carboplatine et étoposide. Le traitement, répété toutes les trois semaines, doit commencer au plus tard cinq semaines après l’induction. Il est prescrit par un oncologue médical ou un spécialiste expérimenté dans l’administration de traitements anticancéreux. L’intervention atteint 700 euros par patient et par mois, plus 25.000 euros pour le programme.
- En oncologie thoracique, le tarlatamab, commercialisé sous le nom d’Imdylltra (Amgen), concerne les adultes atteints d’un cancer du poumon à petites cellules de stade étendu ayant progressé ou rechuté après une chimiothérapie de première ligne à base de platine. Le traitement est administré toutes les deux semaines après une montée progressive de la dose, dans un centre capable de prendre en charge un syndrome de libération de cytokines ou une neurotoxicité. Il doit être prescrit par un oncologue médical ou un pneumologue disposant d’une compétence particulière en oncologie. L’intervention s’élève à 1.500 euros par patient et par mois, plus 25.000 euros pour le programme.
Il n'y a pas encore eu de décision-cadre en ce qui concerne la procédure d'accès rapide.
Anticiper la finalisation des procédures classiques de remboursement
Pour rappel, cette réforme vise à accélérer l’évaluation de la prise en charge par l’assurance obligatoire soins de santé pour les médicaments répondant à un besoin médical non satisfait ou apportant une plus-value thérapeutique significative. L’objectif est de permettre aux patients d’accéder plus rapidement à des traitements susceptibles d’améliorer leur qualité de vie, voire de sauver leur vie, tout en garantissant le respect des exigences de sécurité et de qualité des soins.
Pour les médecins, cette procédure se traduit par la possibilité de proposer plus tôt à leurs patients des traitements innovants, gratuits pour ces derniers, en attendant la finalisation des procédures classiques d’autorisation et de remboursement.