Pomalidomide: eerste aanwinst in 20 jaar bij het kaposisarcoom
We wachten al twintig jaar tot er iets zou bewegen bij de behandeling van het kaposisarcoom. De FDA wil nu pomalidomide, een geneesmiddel dat al wordt gebruikt bij multipel myeloom, goedkeuren via een versnelde procedure.
Op 15 mei 2020 heeft de FDA via een versnelde procedure groen licht gegeven voor pomalidomide bij de behandeling van een kaposisarcoom als gevolg van aids dat niet reageert op de antiretrovirale behandeling, en van een kaposisarcoom bij hiv-negatieve patiënten.
Die goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van de 12-C-0047-studie, een open fase I/II-studie met één behandelingsgroep bij 28 patiënten (18 hiv-patiënten en 10 hiv-negatieve patiënten). Alle patiënten vertoonden gevorderde letsels. De patiënten kregen pomalidomide 5 mg eenmaal per dag gedurende 21 cycli van 28 dagen.
- Het responspercentage in de totale groep was 71%, meer bepaald 57% partiële respons en 14% complete respons. De gemiddelde duur van de respons tijdens de studie was 12,1 maanden. Bij 50% van de patiënten bleef de respons op de behandeling gehandhaafd na 12 maanden.
- Het responspercentage bij de hiv-patiënten was 67% en de respons hield gemiddeld 12,5 maanden aan. Bij de hiv-negatieve patiënten was het responspercentage 80% en duurde de respons gemiddeld 10,5 maanden.
- Een belangrijk deel van de communicatie van de FDA betreft het optreden van bijwerkingen. 11% van de patiënten heeft de behandeling definitief moeten stopzetten wegens bijwerkingen. Bijwerkingen die zijn opgetreden bij > 20% van de patiënten, waren huiduitslag met maculae en papels (71%), constipatie (71%), vermoeidheid (68%), nausea (36%), diarree (32%), bovensteluchtweginfecties (29%), spierspasmen (25%), hypothyreoïdie (22%), droge huid (22%) en rillingen (21%). Graad 3/4-bijwerkingen waren maculopapuleuze huiduitslag (3,6%), diarree (3,6%) en perifeer oedeem (3,6%). De frequentste ernstige laboratoriumafwijkingen waren een daling van het aantal neutrofiele granulocyten (50%) en een daling van de fosfaatspiegel (25%). Gezien het hoge risico op optreden van een diepe veneuze trombose, longembolie, myocardinfarct of CVA hebben alle patiënten een profylaxe voor trombo-embolie gekregen.