Celecoxib gunstig bij FAP
Een fase III-studie bij 10-17-jarigen onderzocht de doeltreffendheid en de veiligheid van de ontstekingsremmer celecoxib voor de behandeling en preventie van colorectale poliepen, bij kinderen met familiale adenomateuze polypose (FAP). Eerdere studies hadden al een gunstig effect op de poliepsymptomatologie van NSAID op korte termijn aangetoond.
Dubbelblind werden in verschillende Amerikaanse centra kinderen met FAP gerandomiseerd tot celecoxib (16 mg/kg/dag) of placebo. Een jaarlijkse follow-up inclusief colonoscopie gedurende vijf jaar was gepland. Eindpunten waren het interval tussen randomisatie en ziekteprogressie (≥ 20 poliepen; > 2 mm groot) of colorectale maligniteit. De studie werd echter vroeger gestopt dan gepland wegens een lager dan verwacht aantal eindpunten in combinatie met een lager dan verwacht aantal inclusies.
Van de 106 gerandomiseerde patiënten (55 celecoxib en 51 placebo) had respectievelijk 12,7% en 25,5% ziekteprogressie met een mediane tijd tot ziekteprogressie van 2,1 versus 1,1 jaar. Geen enkele patiënt evolueerde naar colorectale kanker.
Wat nevenwerkingen betreft, waren de percentages vergelijkbaar in beide groepen (75,5% en 72,9%), voornamelijk (>15% in beide groepen) hoofdpijn, buikpijn, braken en nausea. In de celecoxibgroep waren drie ernstige nevenwerkingen en geen in de placebogroep.
Ondanks de beperkingen kan deze studie na mediaan twee jaar een 50% reductie aantonen in het aantal patiënten met ziekteprogressie onder celecoxib versus placebo. Al was het verschil in doeltreffendheid niet significant, de resultaten over de veiligheid zijn geruststellend.
Burke CA et al. Children's International Polyposis (CHIP) study: a randomized, double-blind, placebo-controlled study of celecoxib in children with familial adenomatous polyposis. Clin Exp Gastroenterol 2017;10:177-85. https://doi.org/10.2147/CEG.S121841