Rituximab: een nieuwe optie voor nefrotisch syndroom
Vorsers hebben onderzocht of rituximab veilig en doeltreffend is bij een frequent recidiverend nefrotisch syndroom (FRNS) of een steroïddependent nefrotisch syndroom (SDNS) bij kinderen.
Deze gerandomiseerde, multicentrische, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie werd uitgevoerd bij kinderen van twee jaar of ouder met een FRNS of SDNS bij wie de diagnose van nefrotisch syndroom werd gesteld op de leeftijd van één tot 18 jaar en die in negen centra in Japan werden gerekruteerd. De diagnose van FRNS of SDNS werd pas gesteld bij een tweede episode van nefrotisch syndroom. De patiënten werden in twee groepen ingedeeld. Eén groep kreeg rituximab (375 mg/m²) of een placebo eenmaal per week gedurende vier weken. De groepen waren vergelijkbaar qua leeftijd, therapeutische voorgeschiedenis en behandelingsintervallen.
Het recidief van nefrotisch syndroom op het ogenblik van de screening werd bij alle patiënten behandeld met een standaardkuur van corticosteroïden. De immunosuppressieve behandeling werd stopgezet 169 dagen na de randomisatie. De patiënten werden één jaar gevolgd. Het primaire eindpunt was de tijd tot optreden van een recidief. Secundaire eindpunten waren de bijwerkingen en de veiligheid van rituximab.
Tussen 2008 en 2010 werden 52 patiënten gerandomiseerd; 48 patiënten konden in de studie worden opgenomen. De helft werd behandeld met rituximab en de andere helft kreeg een placebo. De mediane tijd tot optreden van een recidief was significant langer bij de patiënten die werden behandeld met rituximab, dan in de placebogroep: 267 versus 101 dagen (HR = 0,27; 95% BI: 0,14-0,53; p < 0,0001). Tien patiënten in de rituximabgroep en zes in de placebogroep hebben ernstige bijwerkingen ontwikkeld. Het verschil tussen de twee groepen was niet significant.
De Japanse auteurs concluderen dan ook dat rituximab doeltreffend en veilig is bij de behandeling van kinderen met een FRNS of SDNS.