Endocrinologie
Une nouvelle ère dans la recherche sur l’ostéoporose
L’ostéoporose est une maladie qui touche environ 500 millions d’hommes et de femmes dans le monde. Une femme sur trois et un homme sur cinq âgés de plus de 50 ans présenteront au cours de leur vie une fracture ostéoporotique. Avec le vieillissement démographique, l’incidence des fractures devrait continuer à croître. Selon les projections, leur nombre pourrait tripler d’ici 2050 par rapport à 1990.
Un besoin urgent de meilleures thérapies
Les fractures ostéoporotiques ont des conséquences majeures pour les patients, et la survenue d’une première fracture augmente significativement le risque d’événements fracturaires ultérieurs. Les fractures entraînent fréquemment des douleurs chroniques, une invalidité fonctionnelle, une perte d’autonomie et une augmentation de la mortalité. Elles représentent également une charge importante pour les systèmes de santé.
Malgré cela, l’ostéoporose et les fractures ostéoporotiques restent sous-diagnostiquées et insuffisamment traitées. Il arrive que le traitement médicamenteux ne soit pas prescrit ou, lorsqu’il l’est, qu’il ne soit pas pris en raison de la crainte d’effets indésirables rares, mais potentiellement graves.
Nouveau critère d’évaluation pour les études de phase 3
Fin de l’année dernière, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la densité minérale osseuse (DMO) de la hanche comme critère d’évaluation substitutif dans les études de phase 3 évaluant de nouvelles thérapies chez des femmes ménopausées atteintes d’ostéoporose. La variation relative (%) de la DMO totale de la hanche sur une période de deux ans s’est révélée prédictive de la réduction du risque de fractures vertébrales, de hanche et d’autres localisations.
Cette validation permet la réalisation d’études de plus petite taille et de durée plus courte, tout en favorisant les investissements dans le développement de nouveaux traitements.
Déficit actuel de prise en charge
La reconnaissance de la DMO comme critère de substitution représente un levier essentiel pour accélérer le développement de nouveaux traitements de l’ostéoporose et, plus largement, dynamiser la recherche en santé osseuse.
Cette avancée ne suffira toutefois pas à combler ce déficit de prise en charge. La prévention primaire doit être renforcée, en particulier chez les femmes récemment ménopausées, tout comme la prévention secondaire après une première fracture. Il importe également de déconstruire la perception selon laquelle l’ostéoporose serait une maladie exclusivement féminine, condition indispensable pour améliorer le diagnostic et les résultats chez les hommes.
Renforcer la prévention
La prévention primaire de l’ostéoporose repose avant tout sur des mesures de mode de vie : apport adéquat en calcium et en vitamine D, activité physique régulière, sevrage tabagique, limitation de la consommation d’alcool et prévention des chutes. Des interventions pharmacologiques telles que le zolédronate ont également démontré leur efficacité en prévention primaire chez les femmes récemment ménopausées.
La prévention secondaire met l’accent sur l’évaluation du risque fracturaire (notamment à l’aide d’outils comme le FRAX), la mesure de la densité minérale osseuse (DMO) et l’instauration d’un traitement anti-ostéoporotique adapté: bisphosphonates (alendronate, risédronate), dénosumab, tériparatide ou romosozumab. Elle comprend également l’éducation du patient, le suivi de l’adhésion thérapeutique et des effets indésirables, ainsi que des programmes de prévention des chutes.
Références
1. A new dawn for osteoporosis drug development. Lancet Diabetes Endocrinol. 2026 Mar;14(3):187. DOI: 10.1016/S2213-8587(26)00011-2
2. Wen F, Du H, Ding L, Hu X, et al. Clinical efficacy and safety of drug interventions for primary and secondary prevention of osteoporotic fractures in postmenopausal women: network meta-analysis followed by factor and cluster analysis. PLoS One. 2020;15:e0234123. doi:10.1371/journal.pone.0234123.
