Pragmatische studies om de behandeling te verbeteren
Denis Lacombe, voorzitter van de EORTC, pleit voor het uitvoeren van meer pragmatische klinische studies om de behandeling van kanker te verbeteren. Maar dat ligt toch niet voor de hand.
De behandeling verbeteren beperkt zich niet tot een de-escalatie van de behandeling en zelfs niet tot enkel geneesmiddelen. Om de best mogelijke resultaten te verkrijgen, moet je streven naar een veilig en doeltreffend gebruik van alle interventies. Sequenties en/of de doseringen (van geneesmiddelen, radiotherapie enz.) combineren, de duur van de behandeling aanpassen, studies uitvoeren in specifieke patiëntenpopulaties en benchmarking(1) kunnen alle de patiënten én de maatschappij ten goede komen.
Pragmatische klinische studies
“Pragmatische klinische studies in de oncologie hebben tot doel de behandeling te verbeteren en een antwoord te vinden op concrete vragen in de klinische praktijkvoering”, aldus prof. Denis Lacombe, algemeen directeur van de European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC), tijdens zijn presentatie op de jaarlijkse meeting van de BSMO (2). “Want in tegenstelling tot de klassieke klinische studies, die de werkzaamheid meten in ideale omstandigheden, gaan pragmatische studies na of een behandeling werkt in de gewone klinische praktijkvoering. Met alle vragen van dien inzake overbehandeling en de stijgende kosten van kankermedicijnen. Die hypothekeren immers de levensvatbaarheid van het gezondheidszorgstelsel.”
Hoe herken je pragmatische studies?
Pragmatische studies verschillen op meerdere punten van de klassieke klinische studies:
- De inclusiecriteria zijn breder, waardoor je de effecten van een behandeling kunt evalueren bij patiënten die over het algemeen worden uitgesloten uit de regelgevende studies, en met name oudere patiënten.
- De evaluatiecriteria zijn klinisch relevant voor de patiënten (levenskwaliteit, dagelijks functioneren, impact op ziekenhuisopnames enz.) en voor de gezondheidsautoriteiten.
- Pragmatische studies worden niet enkel in specifieke centra uitgevoerd, maar (ook) in uitgebreide netwerken waaronder de perifere ziekenhuizen.
“Samengevat, in klassieke klinische studies wordt de vraag gesteld of de behandeling kan werken in ideale omstandigheden. In pragmatische studies wordt de vraag gesteld of de behandeling zal werken in de realiteit van de dagelijkse klinische praktijkvoering.”
Uitdagingen en obstakels
Ondanks hun toegevoegde waarde zijn er meerdere barrières die de ontplooiing van pragmatische studies afremmen:
- Regelgevende problemen: er zijn geen specifieke regelgevende richtlijnen. De huidige kaders (zoals de Europese Clinical Trial Regulation) passen vaak een uniforme benadering toe, wat het uitvoeren van post-marketingstudies niet vergemakkelijkt.
- Ethische vragen: er is een mogelijk gewettigde ongerustheid over het vereenvoudigen van de toestemmingsprocedures in studies waarin de behandeling wordt afgebouwd.
- Economisch model: gebrek aan onafhankelijke financiering en weinig belangstelling vanwege de farmaceutische industrie voor post-marketingstudies zijn belangrijke obstakels.
Studies zoals DE-ESCALATE bij gemetastaseerde prostaatkanker(3) en EVOLVE(4) bij blaaskanker illustreren echter duidelijk dat pragmatische studies waardevolle informatie kunnen opleveren.
We gaan hier binnenkort mee verder op basis van het volgende symposium van EUnetCCC, Innovating Cancer Care Through De-escalation Studies, dat zal plaatsvinden op 5 en 6 maart in Amsterdam.
Referenties:
1. Benchmarking is een managementmethode die wil nagaan welke praktijken de kwaliteit, de veiligheid en de efficiëntie van de zorg het best verbeteren.
2. Denis Lacombe, Dive into de-escalation strategies, BSMO, 6 februari 2026.
3. EORTC GUCG 2238.
4. EORTC GUCG 2405.
