BSMO 2026 – OPTIMISATION THÉRAPEUTIQUE

Des essais pragmatiques pour optimiser les traitements

Denis Lacombe, président de l’EORTC (European Organisation for Research and Treatment of Cancer), plaide pour davantage d’essais cliniques dits pragmatiques pour optimiser les traitements du cancer. Mais des défis et obstacles demeurent pour les mettre davantage en œuvre. 

 Au niveau de la recherche, l’optimisation des traitements ne se limite pas aux stratégies de désescalade ni même aux seuls médicaments. Elle vise l’utilisation sûre et efficace de toutes les interventions pour obtenir les meilleurs résultats possibles. Combiner les séquences et/ou les dosages (de molécules, de rayons, etc.), adapter la durée des traitements, inclure des populations spécifiques ou encore faire du benchmarking ^[1] sont autant d’approches qui, in fine, peuvent bénéficier à la patientèle et à la société.

 Les essais cliniques pragmatiques

À cet égard, « les essais cliniques pragmatiques (ECP) en oncologie s’inscrivent dans une démarche globale d’optimisation des traitements afin de répondre à des questions concrètes de la pratique quotidienne », a expliqué le Pr Denis Lacombe, directeur général de l’European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC), lors de son intervention au meeting de la Belgian Society of Medical Oncology (BSMO) ^[2]. « Car, contrairement aux essais explicatifs qui mesurent l’efficacité dans des conditions idéales, les ECP visent à déterminer si un traitement fonctionne dans la réalité clinique courante. Avec, en filigrane, toutes les questions liées au surtraitement et aux coûts croissants des agents anticancéreux, enjeux clés pour la viabilité des systèmes de santé. »

 Comment les reconnaître ?

Les ECP se distinguent des essais cliniques explicatifs classiques à plusieurs niveaux.

• Leurs critères d’inclusion sont plus larges – ce qui permet d’étudier les effets d’un traitement sur des catégories de population généralement exclues des essais règlementaires (notamment les personnes âgées).
• Les critères d’évaluation utilisés sont cliniquement pertinents pour la patientèle (qualité de vie, fonctionnement quotidien, impact sur les hospitalisations, etc.) et pour les pouvoirs publics décideurs. 
• Les ECP ne sont pas seulement menés dans des centres spécifiques, mais (aussi) dans des réseaux étendus, incluant des hôpitaux de proximité.

 « Pour résumer, les essais explicatifs posent la question : “Le traitement peut-il fonctionner dans des circonstances idéales ?”, tandis que les ECP demandent : “Le traitement fonctionnera-t-il dans la réalité de la pratique clinique quotidienne ?” »

 Défis et obstacles

Malgré leur valeur ajoutée, plusieurs barrières freinent le déploiement des ECP :

• Obstacle règlementaire : il existe un manque de directives règlementaires spécifiques. Les cadres actuels (comme le CTR européen) appliquent souvent une approche uniforme qui ne facilite pas les essais postautorisation.
• Questionnement éthique : il y a des inquiétudes potentiellement légitimes liées à la simplification des procédures de consentement dans les essais de désescalade.
• Modèle économique : le manque de financements indépendants et le faible intérêt de l’industrie pharmaceutique pour le contexte postautorisation constituent des obstacles majeurs.

Heureusement, des études comme DE-ESCALATE, portant sur le cancer de la prostate métastatique ^[3], ou EVOLVE ^[4] sur le cancer de la vessie, constituent des exemples éloquents sur les précieuses informations que peuvent générer les essais pragmatiques.

 >> Pour aller plus loin, rendez-vous au prochain symposium de l’EUnetCCC, Innovating Cancer Care Through De-escalation Studies, qui se tient les 5 et 6 mars prochains à Amsterdam.

 Références
1. Le benchmarking est une méthode de management qui vise à identifier les meilleures pratiques pour optimiser la qualité, la sécurité et l’efficience des soins.
2. Denis Lacombe, Dive into de-escalation strategies, BSMO, 6 février 2026.
3. EORTC GUCG 2238
4. EORTC GUCG 2405