Weesgeneesmiddel voor spinale musculaire atrofie wordt terugbetaald
BeNeLuxA, het samenwerkingsverband tussen België, Nederland, Luxemburg en Oostenrijk om weesgeneesmiddelen vlotter bechikbaar te maken, heeft een eerste resultaat behaald. Vanaf 1 september wordt nusinersen (Spinraza®), een weesgeneesmiddel dat wordt voorgeschreven voor 5q-spinale musculaire atrofie, terugbetaald. Het middel sleepte recent nog de Galenusprijs voor meest innovatieve geneesmiddel in de wacht.
5q-SMA komt voor bij één op de 6.000 à 10.000 geboortes, wat neerkomt op een 65-tal patiënten in ons land. Het peperdure geneesmiddel wordt momenteel wel terugbetaald in Frankijk, maar niet in ons land. Maar nu hebben België en Nederland binnen het BeNeLuxA-akkoord voor een doorbraak kunnen zorgen zodat het middel ook voor de overheid betaalbaar wordt waardoor de vergoeding van nusinersen volledig door de ziekteverzekering wordt gedragen.
Aanvaardbare prijs
De overheden stonden onder grote druk. In Nederland was er de zaak Dirkje, een tweejarig Nederlands meisje met SMA. De gemoederen laaiden zo hoog op dat een officina-apotheker uit Delft stelde dat hij geen zin meer had om te wachten op een beslissing en zich bereid verklaarde om het middel magistraal te maken. De juridische gevolgen zou hij er wel bij nemen. Behoorlijk onverwacht kreeg hij de steun van de Nederlandse minister Bruins. Ook in ons land liet Maggie De Block verstaan dat het soms een optie kan zijn om bepaalde geneesmiddelen magistraal te laten maken.
België en Nederland, de twee voortrekkers binnen BeNeLuxA, voerden daarop gezamenlijke onderhandelingen met Biogen, de producent van Spinraza®. Zo zijn ze er, na vier maanden, in geslaagd om het medicijn op korte termijn én tegen een voor de overheid aanvaardbare prijs ter beschikking te stellen van de Belgische en de Nederlandse 5q-SMA-patiënten. De patiënten zelf hoeven niets te betalen voor de behandeling met het medicijn.
Minister De Block: "Internationale samenwerking is een cruciale hefboom om onze patiënten met een zeldzame aandoening de best mogelijke zorg aan te bieden binnen de budgettaire beperkingen die er meer dan ooit zijn. Deze gezamenlijke onderhandeling over Spinraza® is daar een zeer mooi eerste voorbeeld van. En dit is geen eindstation."
Extra onderzoek
De vertrouwelijke overeenkomst die België en Nederland afsloten met de firma voorziet in een tijdelijke terugbetaling van Spinraza® tot eind december 2020. Aan het einde van de overeenkomst zal de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen van het Riziv de terugbetaling opnieuw evalueren, op basis van de verzamelde gegevens.
Tijdens de overeenkomst zal het bedrijf 'real life'-data verzamelen over de veiligheid, de effectiviteit en het gebruik van het medicijn in de klinische praktijk. Daarnaast zal het extra onderzoek voeren naar de verschillen in werking bij de vier subtypes van de spierziekte.