Une innovation belge évite l'amputation chez quatre enfants atteints d'une maladie osseuse rare (PCT)
30 juin 2025 - Quatre enfants atteints de pseudarthrose congénitale du tibia (PCT), une maladie osseuse rare, ont été traités avec succès grâce à une thérapie autologue pour la reconstruction du tissu osseux, annoncent ce lundi la société belge "Novadip Biosciences" et les Cliniques universitaires Saint-Luc. Le traitement repose sur un implant ("NVD-003") qui se présente comme une "plasticine" biologique.
"En tant qu'inventeur de cette technologie, je suis extrêmement heureux de voir que NVD-003 a permis d'éviter l'amputation chez ces enfants", s'est félicité le Dr Denis Dufrane, cofondateur et CEO de Novadip, une société de biotechnologie clinique spécialisée dans la médecine régénérative. "Notre objectif est clair : rendre cette solution accessible au plus grand nombre d'enfants touchés par cette pathologie."
La pseudarthrose congénitale du tibia (PCT) est une maladie très rare, débilitante et dévastatrice, dont l'incidence se situe entre 1/140.000 et 1/250.000 naissances vivantes. Son traitement est difficile, les enfants atteints de CPT peuvent souffrir d'une mobilité réduite, d'une douleur intense et de plusieurs années d'interventions chirurgicales correctives. L'amputation d'un membre atteint n'est pas rare.
Des fractures qui ne guérissent pas
Quatre patients pédiatriques atteints de CPT ont subi un traitement chirurgical avec le NVD-003 entre janvier 2018 et mars 2021, dans le cadre des programmes d'utilisation compassionnelle de l'AFMPS (Autorité belge des médicaments et des produits de santé). C'est à sa demande, en vertu des dispositions spécifiques des programmes de la législation belge « Besoin médical urgent » et « Exemption hospitalière », que le Pr Pierre-Louis Docquier, chirurgien orthopédique pédiatrique aux Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgique), a implanté le NVD-003 chez les quatre petits patients pédiatriques pour traiter leurs fractures qui ne guérissaient pas.
Le greffon a été directement implanté dans la fracture non cicatrisante afin de favoriser la régénération osseuse. Après un suivi de 4 à 7 ans, les quatre enfants présentent une consolidation osseuse complète, sans nouvelle fracture ni effet indésirable lié au traitement. «Les défauts osseux de taille critique et ne cicatrisant pas sont parmi les conditions les plus difficiles à traiter en chirurgie orthopédique, ne laissant parfois aux médecins d'autre alternative que l'amputation», explique le Pr Docquier. "Les résultats obtenus après plusieurs années d'utilisation de cette thérapie régénératrice innovante chez ces jeunes patients sont tout simplement exceptionnels."
Un implant sur mesure pour chaque petit patient
Le NVD-003 est un implant ostéogénique autologue, prêt à l'emploi, sans échafaudage, issu de l'ingénierie tissulaire et destiné à être utilisé lors de procédures électives de reconstruction osseuse. Le greffon, qui pourrait être comparé à une sorte de pâte à modeler, est implanté directement dans la fracture qui ne guérit pas. L'implant a été conçu et réalisé en fonction des caractéristiques spécifiques des quatre jeunes enfants, ce qui a permis de régénérer le volume osseux perdu.
"En tant qu'inventeur de cette technologie, je suis extrêmement heureux de confirmer que le NVD-003 a rétabli la fonction et évité l'amputation chez ces enfants. Nous travaillons d'arrache-pied pour mettre ce produit sur le marché le plus rapidement possible, afin de pouvoir aider le plus grand nombre possible d'enfants atteints de CPT", ajoute le Dr Dufrane.
Sur la base des données combinées encourageantes des patients traités avec le NVD-003 à ce jour, Novadip planifie un essai clinique de phase 3 dans cette pathologie, avec une commercialisation espérée pour 2027.
