Alofisel
Alofisel is een geavanceerde therapie voor de behandeling van complexe perianale fistels bij volwassen patiënten met de ziekte van Crohn. Het is de eerste allogene stamceltherapie waarvoor een centrale vergunning werd verleend door het EMA. Alofisel bestaat uit geëxpandeerde allogene stamcellen uit vetweefsel (eASC). Deze eASC worden door liposuctie geïsoleerd uit gezonde donoren. Dit biedt voordelen met betrekking tot productiekost, -capaciteit en kwaliteit in vergelijking met autologe stamcellen. Na injectie in het weefsel rondom de fistelgang, werkt Alofisel immunomodulerend en antiinflammatoir waardoor de fistel kan genezen en sluiten. Perianale fistels zijn een zeer invaliderende complicatie van Crohn die bij 20-30% van de patiënten binnen de 20 jaar na diagnose ontwikkelt. Alofisel biedt een nieuwe behandelingsoptie voor patiënten die falen op biologische behandeling en dit als alternatief voor meer invasieve chirurgie met risico op incontinentie.
Op 28 mei
Op 28 mei reikt Artsenkrant - een uitgave van Roularta HealthCare, waartoe ook de Apotheker behoort - de Galenusprijs uit, al voor de 37ste keer op rij. Een deskundige jury kent drie prijzen toe: de Farmacologieprijs, die een werk over klinische en/of fundamentele farmacologie door een onderzoeker of een groep onderzoekers bekroont; de Geneesmiddelenprijs, die toegekend wordt aan het meest innovatieve geneesmiddel; en de Medische Hulpmiddelenprijs, die een medisch hulpmiddel bekroont dat tot een betere behandeling kan leiden. We zetten de kandidaten voor u op een rijtje. In deze editie de laatste negen.
Takhzyro®
Takhzyro® (lanadelumab) is een weesgeneesmiddel geïndiceerd voor de routinematige preventie van terugkerende aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder. Hereditair angio-oedeem is een zeldzame (erfelijke) aandoening waarbij het kallikreinkinine systeem geactiveerd wordt en bradykinine wordt gevormd. Bradykinine verhoogt o.a. de permeabiliteit van de bloedvaten waardoor er vocht uit de bloedvaten de omringende weefsels binnendringt en oedeem ontstaat. De frequentie, ernst en locatie van de acute aanvallen kunnen sterk variëren. HAE is een potentieel dodelijke aandoening t.g.v. laryngeaal oedeem wat voorkomt bij ongeveer de helft van de HAE-patiënten. De angst voor een nieuwe potentieel dodelijke, pijnlijke of disfigurerende aanval kan zwaar drukken op de kwaliteit van leven van deze patiënten. Takhzyro is een monoklonaal humaan antilichaam specifiek ontworpen om plasma kallikreïne te inhiberen om HAE-aanvallen te voorkomen zodat de patiënten een normaal en actief leven kunnen leiden. Takhzyro heeft het potentieel om het leven van de patiënten met HAE te transformeren.
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg worden verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden.
Ref.: Takhzyro (lanadelumab) Summary of Product Characteristics, Maart 2019 Banerji et al 2018: JAMA.2018;320(20):2108-2121. doi:10.1001/jama.2018.16773
Emgality
Migraine is meer dan hoofdpijn; het is een neurologische aandoening die zich op diverse manieren uit en treft 11,4% van de bevolking[1]. Migraine is wereldwijd één van de grootste oorzaken van invaliditeit[2]. Veel behandelingen, gebruikt om migraine te voorkomen, werden ontwikkeld voor andere ziektes, zoals hartaandoeningen of epilepsie[3].
Emgality, galcanezumab, is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam dat selectief bindt aan calcitonine-gen-gerelateerde neuropeptide (CGRP). Galcanezumab maakt een doelgerichte aanpak van migraine mogelijk: het werkt door CGRP te binden en remt de activiteit ervan als sensoriële neuropeptide in het trigeminale systeem - een fundamenteel mechanisme in de pathofysiologie van migraine. Emgality is efficiënt in de preventive van migraine, wordt goed verdragen en biedt een praktische therapeutische optie dankzij de toediening door middel van één maandelijkse subcutane injectie.
[1] Woldeamanuel YW, Cowan YW. LJ. Neurol Sci. 2017 Jan 15; 372:307-315.
[2] Steiner TJ, et al. Migraine the seventh disabler. J. Headache pain, 2013, 14 1-2
[3] Diamond S et al. Patterns of Diagnosis and Acute and Preventive Treatment for Migraine in the United States: Results from the American Migraine Prevalence and Prevention Study. Headache. 2007; 47(3):355-63..
Hemlibra
Hemlibra, het eerste bispecifiek monoclonaal antilichaam in hemofilie, heeft een uniek en innovatief werkings mechanisme, waarmee het de coagulatiecascade herstelt en bloedingen bij hemofilie A patiënten beperkt, zelfs bij patiënten die inhibitoren hebben ontwikkeld tegen factor VIII. Hemlibra verbetert aanzienlijk de levenskwaliteit van de patiënten en brengt een reële verandering in dagdagelijkse activiteiten. De nieuwe toedieningswijze via subcutane weg in combinatie met het flexibele doseringsschema biedt een optimaal gebruiksgemak voor patiënten die vandaag aangewezen zijn op frequente intraveneuze administraties. Met zijn innovatief werkingsmechanisme, superieure doeltreffendheid en geschikte toedieningswijze, komt Hemlibra tegemoet aan de dringende medische nood bij hemofilie A patiënten met inhibitoren.
Eversense XL®
Eversense XL® is het enige CGM (Continuous Glucose Monitoring) systeem dat tot 180 dagen meegaat dat mensen met diabetes helpt een betere controle van hun glucose te hebben (24u/24u & 7d/7d). De glucosewaarden worden opgemeten via een kleine sensor, onderhuids in bovenarm geplaatst. De sensor verzendt vervolgens de gegevens naar een transmitter, die de glucosewaarde ontvangt en analyseert. Hierdoor heeft de patiënt altijd en overal toegang tot zijn gegevens vanaf zijn smartphone. De transmitter kan op een zeer patiëntvriendelijke wijze verbonden en losgemaakt worden. Bij een afwijkende glycemie brengt de Eversense XL Transmitter waarschuwingen uit door discrete, voelbare vibraties. Gebruikers van Eversense XL vertonen een beduidende verlaging van de gemiddelde suikerspiegel op korte termijn, met een duidelijke verlaging van de tijd doorgebracht in hypoglycemische toestand. Eversense XL® biedt patiënten met diabetes een nieuw alternatief voor de traditionele sensoren en stelt mensen met diabetes in staat om met meer flexibiliteit, vertrouwen en discretie met hun ziekte om te gaan.
Xeljanz
Colitis ulcerosa (UC) is een chronische, potentieel levensbedreigende immuungemedieerde ontsteking van de mucosa van het colon die de levenskwaliteit ernstig aantast. De huidige behandelingen van matig tot ernstig actieve UC zijn geassocieerd met belangrijke nevenwerkingen, en aanhoudende remissie wordt vaak niet bereikt of gaat opnieuw verloren.
Xeljanz (tofacitinib) is een krachtige Janus Kinase (JAK) inhibitor. Het is een gerichte synthetische DMARD, die de intracellulaire signalisatie blokkeert en zo de productie van pro-inflammatoire cytokines remt. Xeljanz is niet immunogeen.
Xeljanz is geïndiceerd voor de behandeling van UC in monotherapie. Xeljanz wordt 2x per dag oraal toegediend, en werkt zeer snel en duurzaam, ook in patiënten refractair voor TNF-inhibitors. Xeljanz heeft een korte halfwaardetijd (3u), wat snelle aanpassingen van de behandeling toelaat in geval van infecties. De klinische studies in UC en reumatoïde artritis (RA) alsook de veiligheidsgegevens verzameld tijdens het jarenlange en wereldwijde gebruik in RA, bevestigen het positieve risico-batenprofiel.
Elecsys®
Dementie treft ongeveer 200.000 mensen in België, waarbij de ziekte van Alzheimer aan de oorzaak ligt van 60 tot 80% van de gevallen. Verwacht wordt dat het aantal patiënten zal verdubbelen tegen 2060. Hieraan zijn grote financiële en sociale uitdagingen gelinkt om de zorg voor deze patiënten te organiseren en hun levenskwaliteit zo hoog mogelijk te houden. Een vroege diagnose van de onderliggende oorzaak van dementie, meer specifiek voor de ziekte van Alzheimer, geeft de patiënt en zijn omgeving tijd om te leren leven met de diagnose. Daarnaast geeft het de kans om keuzes te maken en beslissingen te nemen voor de toekomst, om zorg te organiseren en om de toekomst correct in te schatten. Het Elecsys®Alzheimer panel laat toe om drie biomerkers in cerebrospinaal vocht te meten: b-Amyloid (1-42), total-Tau en phospho-Tau. Bepaling van deze biomerkers kan helpen bij de differentiaaldiagnose van dementie en maakt bij de ziekte van Alzheimer een inschatting van de prognose van de patiënt.
HeartLogic?
Symptomen van patiënten met hartfalen (HF) moeten vaak worden beoordeeld om het risico van decompensaties, een hoge kost voor het zorgsysteem, te beperken. Na de eerste ziekenhuisopname wordt 25% van de HF-patiënten binnen 30 dagen wéér opgenomen.1,2,3
HeartLogic? waarschuwt artsen proactief voor decompensaties en signaleert pathofysiologische veranderingen die kunnen duiden op HF. Zo kunnen artsen proactief reageren, de zorg aanpassen en potentieel het behandelresultaat verbeteren.
HeartLogic? combineert 5 sensoren; S1- en S3-harttonen, ademfrequentie en nachtelijke hartfrequentie, die verhoogd zijn tijdens decompensaties. Ook longoedeem via thoracale impedantie en het activiteitsniveau van de patiënt worden gemeten. Een dagindex uit deze vijf sensortrends kan de arts automatisch waarschuwen bij overschrijding van een geprogrammeerde drempel.
Het Multisense-onderzoek bewees dat HeartLogic-waarschuwingen zeer gevoelig zijn (70%) voor de detectie van HF-events met een mediaan van 34 dagen vooraf.
CRM-627620-AA
1. Fonarow GC, Abraham WT, Albert NM, et al. Association between performance measures and clinical outcomes for patients hospitalized with heart failure. JAMA. 2007;297(1):61-70. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17200476
2. Fonarow GC, Abraham WT, Albert NM, et al. Factors identified as precipitating hospital admissions for heart failure and clinical outcomes: findings from OPTIMIZE-HF. Arch Intern Med. 2008;168:847. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18443260
3. O'Connor CM, Abraham WT, Albert NM, et al. Predictors of mortality after discharge in patients hospitalized with heart failure: an analysis from the Organized Program to Initiate Lifesaving treatment in Hospitalized Patients with Heart Failure (OPTIMIZE-HF). Am Heart J. 2008
Blokkeren van inflammatie als innovatieve therapie voor de ziekte van Alzheimer
Roosmarijn Vandenbroucke behaalde een bachelor in de biologische wetenschappen en een master in de biotechnologie, respectievelijk aan de KULAK en de Universiteit Gent. Ze is momenteel aan de slag als 'Associate Professor & Staff scientist' bij het VIB, waar ze eveneens hoofdonderzoeker is. Ze publiceerde al 85 peer-reviewed artikels in internationale vakbladen. Naast haar talrijke uiteenzettingen op internationale symposia en congressen, treedt ze eveneens op als woordvoerder van 'The Inflammatory gut-brain axis', een consortium van 17 onderzoeksteams binnen UGent, gelinkt met vijf verschillende faculteiten. Ze is medeoprichtster van het NeuroNet Ghent netwerk, dat recent voor het eerst samenkwam. Verder draagt Roosmarijn Vandenbroucke bij tot het uitdragen van de wetenschap naar het brede publiek, via initiatieven zoals 'Dag van de Wetenschap', 'Dag van de Biotechnologie' en lezingen allerhande. Ze sleepte ten slotte al een hele resem awards in de wacht.
