Kenmerken van kankermedicijnen volgens FDA
Kankermedicijnen die volgens de FDA revolutionair zijn ('breakthrough'-geneesmiddelen), worden sneller goedgekeurd, maar niets wijst erop dat die geneesmiddelen de veiligheid of de nieuwigheid verhogen. Er was evenmin een statistisch significant verschil in werkzaamheid met de zogezegd 'niet-revolutionaire' geneesmiddelen (non-breakthrough).
De auteurs hebben de tijd tot goedkeuring door de FDA, de veiligheid en de werkzaamheid in de pivotale studies en het werkingsmechanisme geanalyseerd van alle nieuwe kankermedicijnen die de FDA tussen januari 2012 en december 2017 heeft goedgekeurd.
Tijdens de studieperiode heeft de FDA 58 nieuwe geneesmiddelen tegen kanker goedgekeurd, waarvan er 25 (43%) als revolutionair (breakthrough) werden bestempeld. De mediane tijd tot de eerste goedkeuring door de FDA was 5,2 jaar voor als revolutionair beschouwde geneesmiddelen en 7,1 jaar voor geneesmiddelen die niet als revolutionair werden beschouwd (verschil = 1,9 jaar, p = 0,01).
De gemiddelde stijging van de progressievrije overleving bedroeg 8,6 maanden met 'breakthrough'-geneesmiddelen en 4,0 maanden met de 'non-breakthrough'-middelen ( p = 0,11). De HR van progressievrije overleving was respectievelijk 0,43 en 0,51 ( p = 0,28) en het responspercentage bij behandeling van vaste tumoren was respectievelijk 37% en 39% (p = 0,74). De waarschijnlijkheid van een nieuw werkingsmechanisme was even hoog met 'breakthrough'-geneesmiddelen als met 'non-breakthrough'-middelen (36% vs. 39%, p = 1,00). De sterfte (6% vs. 4%, p = 0,99) en de frequentie van bijwerkingen (38% vs. 36%, p = 0,93) in de pivotale studies waren vergelijkbaar met de twee soorten geneesmiddelen.
Hwang TJ et al. Efficacy, Safety, and Regulatory Approval of Food and Drug Administration-Designated Breakthrough and Nonbreakthrough Cancer Medicines. DOI: 10.1200/JCO.2017.77.1592 Journal of Clinical Oncology - Online gepubliceerd voor de papieren versie op 24 april 2018. http://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2017.77.1592?journalCode=jco