Het onvoorspelbare van biotechnologie
De recente mededeling dat twee weesgeneesmiddelen - imiglucerase en agalsidase bèta - nog langer slechts in mondjesmaat op de markt zullen komen, is bij de patiënten die deze middelen nodig hebben, zwaar aangekomen. Het is moeilijk om hen duidelijk te maken dat de twee producten nog minstens tot juli gerantsoeneerd worden, zeker nu geweten is dat de productie ervan al eind 2009 opnieuw is opgestart. Logistiek loopt niet alles - letterlijk en figuurlijk - op wieltjes, maar ook de biotechnologie op zich heeft een rem gezet op de hele machinerie.
Ter herinnering: in juni 2009 liet het biotechnologische labo Genzyme weten dat het tijdelijk de activiteiten van de productie-eenheid in Allston moest onderbreken. Het is de enige plaats ter wereld waar imiglucerase en agalsidase bèta worden aangemaakt. De producten worden wel wereldwijd verdeeld. In België gaat het om een dertigtal patiënten met de ziekte van Gaucher en een twaalftal patiënten met de ziekte van Fabry.
Reserve
Wat de imiglucerase betreft, doken de eerste problemen heel snel op. "Vanaf het moment dat de distributie werd hervat, werden we met puur logistieke problemen geconfronteerd", zegt Caroline De Bie, communicatieverantwoordelijke van Genzyme. "Wij moesten ons baseren op de vraag die er vanuit de artsen naar ons toe kwam en elk dossier werd, stuk voor stuk, behandeld. De manier van dosering is bijzonder complex want ze moet worden berekend op basis van het gewicht van de patiënt."
Onvoorzien
Voor agalsidase bèta liggen andere redenen aan de basis van het tekort van het product. Dit keer is het niet alleen de logistiek die stokken in de wielen steekt. Een onvoorziene, beperkte 'oogst' heeft zijn gevolgen gehad. "We kunnen nooit helemaal voorspellen hoeveel proteïnen uit de bioreactoren zullen komen. We kunnen ons niet gaan richten op een chemisch proces dat ons precies voorspelt hoeveel rendement we zullen hebben. Nadat de reactoren opnieuw in gang zijn gezet, hebben zij volkomen normaal gedraaid maar ze hebben veel minder kwantiteit gegeven dan verwacht. Dit is de onvoorzienbaarheid van de biotechnologie. Omdat we met levende organismen werken, kunnen we geen exacte voorspellingen maken. Elke productiecyclus varieert in functie van een aantal totaal oncontroleerbare parameters. Daarom verkiezen wij om periodes te voorzien waarin op een verantwoorde manier gelimiteerd wordt gedistribueerd zodat we wachtende patiënten geen valse hoop geven."