Hoop voor ALS-patiënten
Patiënten die lijden aan Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS) en hopen dat een therapie hen soelaas kan brengen, hebben goed nieuws gekregen. Een kandidaat-medicijn dat bij muizen een zeer gunstig effect heeft, is nu als weesgeneesmiddel door EMA erkend.
ALS is een ongeneeslijke verlammende aandoening waar in België tussen de 800 tot 1.000 mensen aan lijden. Jaarlijks overlijden er een 200-tal en komen er ook even veel patiënten bij. Bij ALS takelen de zenuwbanen naar de spieren af, waardoor de patiënten de controle over hun spieren verliezen en volledig verlamd geraken. Geestelijk blijven ze echter gezond. Een van de meest bekende ALS-lijders is de astrofysicus Stephen Hawking.
Muizen
Een doeltreffende therapie was er tot nog toe niet en zelfs de nieuwste uitvinding kan de ziekte niet genezen, in het beste geval afremmen. Wetenschapper Peter Carmeliet (VIB) en de KULeuven hebben eerder al ontdekt dat een tekort aan het VEGF-eiwit symptomen van ALS bij muizen veroorzaakt. Als dat eiwit rechtstreeks in de hersenen wordt toegediend, dan wordt bij muizen de ziekte afgeremd.
Carmeliet
Hetzelfde systeem wil Carmeliet nu ook bij mensen toepassen. Door de erkenning als weesgeneesmiddel kan het onderzoek nu veel sneller en doeltreffender gebeuren. Door deze erkenning is het economisch veel haalbaarder om nieuwe geneesmiddelen (ook voor een kleine groep patiënten) te ontwikkelen. De producent krijgt immers 10 jaar marktexclusiviteit, een centrale registratie in de Europese Unie, advies bij het opstellen van onderzoeksprotocollen en registratieaanvragen en een reductie van registratiekosten voor het nieuwe middel. Het onderzoek mag ook bij minder patiënten dan bij andere klinische studies worden uitgevoerd. De klinische tests met patiënten zullen in het UZ Leuven onder de leiding van dokter Wim Robberecht gebeuren.