Europese Commissie geeft voorwaardelijke goedkeuring voor ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) voor behandeling multipel myeloom
Ciltacabtagene autoleucel (cita-cel) is een BCMA (B-cell maturation antigen)-gerichte, genetisch gemodificeerde autologe T-cell-immunotherapie, waarbij de eigen T-cellen van een patiënt geherprogrammeerd worden met een transgen dat codeert voor een chimere antigeenreceptor (CAR) die cellen die BCMA tot expressie brengen, identificeert en elimineert.
Het ontwikkelingsprogramma van deze molecule is een samenwerking tussen Legend Biotech Inc. en Janssen Biotech.
De voorwaardelijke goedkeuring van cita-cel voor de behandeling van patiënten met een relapserend of refractair multipel myeloom is gebaseerd op de resultaten van de pivotale CARTITUDE-1 fase Ib/II-studie. In deze studie respondeerden 98% van de patiënten (met een mediaan van zes eerdere behandelingen) na één behandeling met cita-cel, en 80% vertoonde een complete respons.
Veel voorkomende nevenwerkingen zijn neutropenie en het cytokine release syndrome bij respectievelijk 91% en 88% van de patiënten.