Onderhoudsbehandeling bij kinderen met acute lymfoblastische leukemie niet altijd nodig
In deze fase 3-studie werden 5.054 patiënten, die na een behandeling van één jaar in continue remissie waren, gedurende het tweede jaar, ofwel verder klassiek behandeld met zeven toedieningen van intraveneus vincristine (1,5 mg/m2) plus oraal dexamethason (6 mg/m2 per dag gedurende 7 dagen) tijdens het tweede behandelingsjaar (de controlegroep), ofwel werd deze behandeling achterwege gelaten (de experimentele groep).
Het betrof 2.923 personen (1.442 in de controlegroep en 1.481 in de experimentele groep) met acute lymfoblastische leukemie met laag risico en 2.131 (1.071 in de controlegroep, 1.060 in de experimentele groep) met acute lymfoblastische leukemie met middelmatig tot hoog risico.
De mediane follow-up bedroeg 3,7 jaar (IQR 2,8-4,7). Bij de patiënten met acute lymfoblastische leukemie met laag risico werden geen verschillen waargenomen wat betreft vijfjaars recidiefvrije overleving tussen de controlegroep en de experimentele groep (90,3% [95% CI 88,4-92,2] tegenover 90,2% [88,2-92,2]; p=0,90). Bijgevolg bedraagt het geschatte verschil wat betreft de vijfjaars recidiefvrije overlevingswaarschijnlijkheid 0,024, hetgeen laat besluiten tot een niet-inferioriteit.
Bij de patiënten met acute lymfoblastische leukemie met gemiddeld tot hoog risico werden eveneens geen verschillen waargenomen wat betreft de vijfjaars recidiefvrije overleving tussen de controlegroep en de experimentele groep (82,8% [95% CI 80,0-85,7] vs. 80,8% [77,7-84,0]; p=0,90), maar het geschatte verschil wat betreft de vijfjaars recidiefvrije overlevingswaarschijnlijkheid bedraagt 0,055, hetgeen doet besluiten tot een borderline niet-inferioriteit voor de patiënten in de experimentele groep.
Wat bijwerkingen betreft, weerhield men geen verschillen in het voorkomen van infecties, symptomatische osteonecrose, of andere verwikkelingen gedurende het tweede jaar van de onderhoudsbehandeling tussen patiënten in de controlegroep en de experimentele groep. Patiënten met acute lymfoblastische leukemie met gemiddeld tot hoog risico in de controlegroep vertoonden een grotere kans op het ontwikkelen van een pneumonie van graad 3-4 (26 [2,4%] van de 1.071 tegenover 10 [0,9%] van de 1.060) en vincristinegerelateerde perifere neuropathie (17 [1,6%] tegenover 6 [0,6%]) in vergelijking met de experimentele groep. De incidentie van fatale infectie van graad 5 was gelijkaardig tussen de controlegroep en de experimentele groep in beide laagrisicocohortes (2 [0,1%] van de 1.442 tegenover 5 [0,3%] van de 1.481) en in de cohorte met intermediair tot hoog risico (6 [0,6%] van de 1.071 tegenover 5 [0,5%] van de 1.060).
Yang, W., Cai, J., Shen, S. et al. Lancet Oncol 2021; 22: 1322-32. Published Online August 31, 2021. https://doi.org/10.1016/ S1470-2045(21)00328-4