Dupilumab werkzaam bij kinderen (6-11 jaar) met ongecontroleerd matig tot ernstig astma
Het monoklonaal antilichaam dupilumab, dat in Europa is goedgekeurd als aanvullende onderhoudsbehandeling voor ernstige astma bij volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar, blijkt ook effectief bij 6- tot en met 11-jarige kinderen. Het vermindert het aantal ernstige exacerbaties en verbetert de longfunctie en de astmacontrole.
In de fase 3-studie VOYAGE werden in totaal 408 kinderen van 6-11 jaar oud met ongecontroleerd matig tot ernstig astma ingesloten. De onderzoekers voerden vooraf gespecificeerde primaire analyses uit in twee populaties in de studie: 350 patiënten met merkers van type 2-ontsteking (baseline bloedeosinofielen ≥ 150 cellen/μL of fractioneel uitgeademd FeNO ≥ 20 ppb) en 259 patiënten met baseline bloed eosinofielen ≥ 300 cellen/μL.
Patiënten die enkel een hoge dosis inhalatiecorticosteroïden (ICS) kregen of een middelmatige tot hoge dosis ICS samen met een tweede astma-controller werden 2:1 gerandomiseerd om gedurende 52 weken ofwel dupilumab of een placebo subcutaan toegediend te krijgen. In week 12 verminderde dupilumab bij patiënten met een type 2-fenotype het exacerbatiepercentage met 59,3% (p < 0,0001), verbeterde de FEV1pp (gemiddeld verschil vs placebo 5,21%; p=0,0009) en verlaagden de FeNO-spiegels (gemiddeld verschil vs placebo −17,84 ppb; p<0,0001).
In week 24 vertoonde de dupilumabgroep een grotere verbetering op de astmavragenlijst ACQ-7-IA-scores (gemiddeld verschil versus placebo -0,33, p=0,0001). Gelijkaardige bevindingen werden gedaan bij patiënten met eosinofielen ≥ 300 cellen/μL. De bijwerkingen waren over het algemeen consistent met het bekende veiligheidsprofiel van dupilumab bij patiënten van 12 jaar en ouder met matig tot ernstig astma. De mediane bloedeosinofielenwaarden daalden tot onder de uitgangswaarde in week 52 in de dupilumabgroep.
De auteurs besluiten dat dupilumab werkzaam is en een aanvaardbaar veiligheidsprofiel heeft bij patiënten van 6 tot < 12 jaar oud met ongecontroleerd, matig tot ernstig astma met een type 2 inflammatoir fenotype.
Bron: Bacaharier LB et al. Dupilumab Efficacy and Safety in Children with Uncontrolled, Moderate-to-Severe Asthma: The Phase 3 VOYAGE Study. ATS 2021: https://doi.org/10.1164/ajrccm-conference.2021.203.1_MeetingAbstracts.A1204