Drievoudige therapie voor meest voorkomende oorzaak cystische fibrose ook werkzaam en veilig bij kinderen
Een internationale open-label fase-3 studie toonde aan dat drievoudige therapie bestaande uit elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, die als doelwit het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-eiwit heeft, veilig en werkzaam is bij kinderen van 6-11 jaar oud met minstens één kopie van de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
Deze drievoudige therapie is reeds toegelaten in de VS en Europa voor personen vanaf de leeftijd van 12 jaar oud. De studie bevestigde de doeltreffendheid van de helft van de dagelijkse dosis voor volwassenen voor kinderen < 30 kg en de volledige dagelijkse dosis voor volwassenen voor kinderen ≥ 30 kg. Behandeling resulteerde in significante verbeteringen van de ppFEV1 (10,2 percentpunten; CI: 7,9-12,6), de CFQ-R score volgens de herziene cystische fibrosevragenlijst (7,0 punten, 95% CI: 4,7-9,2), de Lung Clearance Index 2,5 (-1,71 eenheden, 95% CI: -2,11- -1,30), concentratie zweetchloride (-60,9 mmol/l; 95% CI: -63,7- -58,2) en ook de BMI verbeterde over de behandelingsperiode van 24 weken.
Het veiligheidsprofiel was vergelijkbaar met dat wat gezien werd bij oudere patiënten, met hoest, hoofdpijn en koorts als meest voorkomende bijwerkingen. De auteurs menen dat deze data het gebruik bij kinderen vanaf zes jaar ondersteunen. Het vroeger starten van behandeling, op een moment dat de uitgangssituatie van de longfunctie beter is, kan ernstige langetermijncomplicaties mogelijk afwenden en zo het gezondheidsverloop voor kinderen met cystische fibrose verbeteren.
Bron:
Zemanick ET et al. A Phase 3 Open-Label Study of ELX/TEZ/IVA in Children 6 Through 11 Years of Age With CF and at Least One F508del Allele. Am J Respir Crit Care Med. 2021 Mar 18. doi: 10.1164/rccm.202102-0509OC. Epub ahead of print. PMID: 33734030.