CRISPR-Cas9, een veelbelovende en duurzame behandeling

Amerikaanse wetenschappers zijn erin geslaagd het immuunsysteem van drie patiënten met een refractaire kanker genetisch te wijzigen door middel van een CRISPR-Cas9-techniek, en dat zonder bijwerkingen.

Luc Ruidant - 26 februari 2020

Er is opnieuw een horde genomen in de strijd tegen kanker. Vorsers van de Universiteit van Pennsylvania in Philadelphia hebben de haalbaarheid bewezen van een nieuwe methode die gebaseerd is op de principes van immunotherapie en genetische manipulatie met Crispr-Cas9.

Ze hebben hun studie uitgevoerd bij drie patiënten met een gevorderde kanker. Ze hebben daarbij een nieuw therapeutisch principe uitgetest dat vergelijkbaar is met een behandeling met CAR-T-cellen (T-cellen die specifieke abnormale cellen kunnen vernietigen).

Ze hebben eerst T-lymfocyten uit het perifere bloed van de patiënten geoogst, maar in plaats van die te wapenen met een receptor tegen een eiwit zoals CD19 (zoals bij CAR-T-cellen), hebben ze eerst door middel van CRISPR-Cas9-technologie drie genen uitgeschakeld die verhinderden dat de T-lymfocyten de kankercellen herkenden. De genetisch gewijzigde lymfocyten, die de kankercellen dus beter zouden moeten aanvallen, werden dan opnieuw via het bloed van de patiënten toegediend.

Het bewijs van antitumorale werkzaamheid van die nieuwe methode is nog niet geleverd, maar de fase 1-studie leert alvast dat de CRISPR-Cas9-technologie, die ook al experimenteel wordt gebruikt bij de behandeling van andere ziektes, niet toxisch was. Het enige wat we op dit ogenblik kunnen zeggen, is dat het mogelijk is het genetische patrimonium te wijzigen en dat die gewijzigde cellen zonder probleem weer aan de patiënt kunnen worden gegeven", bevestigde dr. Edward Stadtmauer.

Negen maanden na toediening konden de gewijzigde immuuncellen nog altijd in het bloed worden teruggevonden en hadden ze geen enkele ernstige bijwerking veroorzaakt. Dat is de eerste keer dat zoiets werd vastgesteld met CRISPR-Cas9-technologie.

Die studie bevestigt dus het potentieel van de methode in het kader van immunotherapie voor kanker. We mogen echter niet vergeten dat de studie werd uitgevoerd bij een zeer klein aantal patiënten.

Science, 6 februari 2020, DOI: 10.1126/science.aba7365