Van de eerste klinische studie bij volwassenen tot die bij kinderen
Tussen de eerste klinische studie bij volwassenen met kankermedicijnen die de FDA heeft goedgekeurd, en de eerste klinische studie bij kinderen verlopen er gemiddeld 6,5 jaar.
De vorsers hebben berekend hoeveel tijd er verloopt tussen de eerste studie bij de mens en de eerste studie bij kinderen met geneesmiddelen die de FDA tussen 1997 en 2017 voor het eerst heeft goedgekeurd voor de behandeling van kanker. De vorsers zijn uitgegaan van de gegevens van het register van klinische studies, de gepubliceerde literatuur en abstracts van congressen voor oncologie om de relevante klinische studies op te sporen en na te gaan wanneer die werden gestart.
Tijdens die periode heeft de FDA 126 geneesmiddelen goedgekeurd voor de behandeling van kanker. Na uitsluiting van hormoontherapie (niet relevant voor kanker bij kinderen) bleven er nog 117 geneesmiddelen over. Van die 117 geneesmiddelen waren er 15 (12,8%) nog niet onderzocht bij kinderen. Zes (5,1%) geneesmiddelen waren al bij de eerste goedkeuring door de FDA ook geïndiceerd bij kinderen.
Het mediane interval tussen de eerste klinische studie bij de mens en de eerste klinische studie bij kinderen bedroeg 6,5 jaar (spreiding 0-27,7 jaar). Het mediane interval tussen de initiële goedkeuring van de FDA en de eerste klinische studie bij kinderen was - 0,66 jaar (spreiding - 43 tot + 19 jaar). Die cijfers waren stabiel ongeacht het jaar van de initiële goedkeuring door de FDA, de farmacotherapeutische categorie en de initiële indicatie.
De auteurs concluderen dat die gegevens een referentie zijn voor evaluatie van de initiatieven die recentelijk werden genomen om de ontwikkeling van geneesmiddelen bestemd voor kinderen met kanker te versnellen.
Neel DVet al. Timing of first-in-child trials of FDA-approved oncology drugs. EJC May 2019 Volume 112, Pagina's 49-56. DOI: https://doi.org/10.1016/j.ejca.2019.02.011; https://www.ejcancer.com/article/S0959-8049(19)30173-X/fulltext