Kinderen met hypodiploïde ALL: multinationale, retrospectieve studie
Een behandeling gestratificeerd volgens de MRD (Minimal Residual Disease) verbetert de resultaten bij kinderen met een hypodiploïde ALL. Allotransplantatie verbetert de resultaten niet significant en al zeker niet bij patiënten met een ongunstige MRD na de inductietherapie.
De auteurs hebben retrospectief de gegevens verzameld van 306 patiënten met een hypodiploïde ALL die tussen 1997 en 2013 werden gevolgd door 16 samenwerkende studiegroepen of instellingen. Ze hebben het effect op de resultaten onderzocht van klinische en biologische gegevens, de vroege therapeutische respons gemeten aan de minimale residuele ziekte (MRD), een behandeling met of zonder een volgens de MRD gestratificeerd protocol en al dan niet allotransplantatie.
Na een mediane follow-up van 6,6 jaar was de evenementvrije overleving na 5 jaar 55,1% (95% BI 49,3%-61,5%) en bedroeg de totale vijfjaarsoverleving 61,2% (95% BI 55,5%-67,4%) bij de 272 evalueerbare patiënten. Een negatieve MRD op het einde van de inductietherapie, een hoge hypodiploïdie met 44 chromosomen en een behandelingsprotocol gestratificeerd volgens de MRD correleerden met een betere prognose: evenementvrije overleving na 5 jaar respectievelijk 75% (95% BI 66,0%-85,0%), 74% (95% BI 61,0%-89,0%) en 62% (95% BI 55,0%-69,0%).
Na uitsluiting van de patiënten met een hoge hypodiploïdie met 44 chromosomen en na correctie voor de tijd op de wachtlijst voor transplantatie en covariabelen in een Poisson-model was er een significant verschil in ziektevrije overleving (p = 0,16) tussen de 42 getransplanteerde patiënten en de 186 patiënten die enkel chemotherapie hadden gekregen. De vijfjaarsoverleving werd geraamd op respectievelijk 59% (95% BI 46,5%-75,0%) en 51,5% (95% BI 44,7%-59,4%). Transplantatie had geen significant effect op de resultaten in vergelijking met enkel chemotherapie, vooral in de subgroep van patiënten met een ongunstige MRD op het einde van de inductietherapie.
Pui C-H et al: Outcome of Children With Hypodiploid Acute Lymphoblastic Leukemia: A Retrospective Multinational Study. DOI: 10.1200/JCO.18.00822 Journal of Clinical Oncology 37, nr. 10 (1 april 2019) 770-779. Online gepubliceerd op 8 januari 2019. https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.18.00822