Subcutaan prostacycline-analoog bij CTEPH
Subcutaan treprostinil is een doeltreffende behandeling van pulmonale arteriële hypertensie. Een studie onderzocht de doeltreffendheid en de veiligheid van dit prostacycline-analoog voor de behandeling van pulmonale hypertensie als gevolg van chronische longembolie (CTEPH).
In een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde studie over 24 weken werden 105 patiënten met CTEPH geïncludeerd; ze waren geclassificeerd als inoperabel of met persistente of recurrente pulmonale hypertensie na pulmonale endarterectomie, in zes Europese expertisecentra in Oostenrijk, Tsjechië, Duitsland en Polen (van 2009 tot 2016). Patiënten met een WHO functionele klasse III of IV en een 6-minutenwandelafstand van 150 tot 400 meter, werden 1:1 gerandomiseerd tot continue subcutane hoge dosis treprostinil (tot 30 ng/kg/min op week 12) of lage dosis (tot 3 ng/kg/min op week 12).
Na 24 weken was de gemiddelde 6-minutenwandelafstand verbeterd met 44,98 meter (27,52-62,45) met de hoge dosis en 4,29 meter (-13,34 tot 21,92) met de lage dosis. Het verschil tussen beide behandelingen is significant (p=0,0016) voor 40,69 meter (15,86-65,53).
Er werden 12 ernstige nevenwerkingen gerapporteerd bij 10/52 patiënten met lage dosis en 16 bij 9/53 patiënten met hoge dosis. De meest voorkomende behandelingsgerelateerde nevenwerkingen in beide groepen waren pijn en andere reacties op de infusieplek.
De auteurs besluiten dan ook dat subcutaan treprostinil een parenterale veilige en doeltreffende optie blijkt voor CTEPH-patiënten die een andere behandeling niet tolereren of een combinatiebehandeling nodig hebben.
Sadushi-Kolici R et al. Subcutaneous treprostinil for the treatment of severe non-operable chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTREPH): a double-blind, phase 3, randomised controlled trial. Lancet Respiratory Medicine 2018; published online November 23. DOI:https://doi.org/10.1016/S2213-2600(18)30367-9