Kanker: tweede gentherapie goedgekeurd in de Verenigde Staten
De Food and Drug Administration (FDA) heeft een vergunning verleend voor het in de handel brengen van Yescarta, de twee gentherapie tegen kanker. Het betreft een vorm van immunotherapie die bestemd is voor volwassenen met een agressief non-hodgkinlymfoom dat niet reageert op twee chemotherapielijnen.
Yescarta werd ontwikkeld dor de Amerikaanse National Institute of Health (NIH). Daarna heeft de firma Kite Pharma het patent verworven en die firma werd onlangs zelfs overgekocht door Gilead. Yescarta (axicabtagene ciloleucel) bestaat uit CAR-T-cellen (T-cellen met een chimere antigeenreceptor), T-lymfocyten die bij de patiënt worden afgenomen en dan in vitro genetisch worden gewijzigd zodat ze een kunstmatige, chimere receptor tot expressie gaan brengen. Daarvoor wordt een receptor gekozen die specifiek een tumorantigeen herkent.
De FDA heeft haar goedkeuring gegeven gezien de resultaten van een multicentrische klinische studie bij meer dan 100 volwassenen met een relaps van of een refractair B-cellymfoom. Het percentage complete remissie na behandeling met genetische immunotherapie was 51%, wat duidelijk hoger is dan met klassieke kankermedicijnen.
Maar gezien de ernstige en zelfs dodelijke bijwerkingen wordt die behandeling op maat enkel goedgekeurd met een plan om de risico's te evalueren en te verminderen. De behandeling mag enkel worden gegeven in erkende ziekenhuizen en centra en mag enkel worden voorgeschreven, overhandigd en toegediend door gevormd en getraind personeel. De FDA vraagt ook een observationele post-marketingstudie.
De catalogusprijs van het geneesmiddel zal in de Verenigde Staten 373 000 dollar bedragen, ongeveer 100 000 dollar minder dan Kymriah, de eerste gentherapie tegen kanker, die werd goedgekeurd voor de behandeling van acute lymfatische leukemie bij kinderen en jongvolwassenen.
(referentie: FDA News release, 18 oktober 2017)