Leukemie: eerste gentherapie goedgekeurd in de Verenigde Staten
De Food and Drug Administration (FDA) heeft een eerste gentherapie, Kymriah genoemd, goedgekeurd voor de behandeling van een bijzonder agressieve vorm van leukemie bij kinderen, meer bepaald acute lymfatische leukemie. Kymriah wijzigt het immuunsysteem van de patiënt via genetische weg.
In navolging van de aanbevelingen die een groep onafhankelijke experts in juli had geformuleerd, heeft de FDA het derde geneesmiddel van dat type goedgekeurd. De twee andere werden in de handel gebracht in China in 2004 en in Europa in 2012.
Het betreft een behandeling met CAR-T-cellen, die werd ontwikkeld door een vorser van de Universiteit van Pennsylvania. Bij die procedure worden T-lymfocyten van de patiënt afgenomen, gekweekt, ingevroren en naar een laboratorium gebracht, waar ze genetisch worden geherprogrammeerd om de kankercellen beter te herkennen en te doden. Die cellen worden dan via een infuus opnieuw toegediend aan de patiënt.
De behandeling is bestemd voor kinderen en jongvolwassenen van minder dan 25 jaar met een relaps van of een therapieresistente acute lymfatische leukemie (een relaps treedt op in 15-20% van de gevallen).
De ELIANA-studie is een pivotale studie, die de werkzaamheid en de veiligheid van Kymriah heeft aangetoond. 52 (83%) van de 63 patiënten zijn binnen drie maanden na het infuus in remissie gegaan. Dat is het hoogste percentage remissie dat ooit werd behaald bij patiënten met een relaps van ALL. Die resultaten zien er dus zeer goed uit en op grond daarvan heeft de FDA trouwens de behandeling goedgekeurd. Er zijn echter toch twee problemen. De behandeling kan ernstige bijwerkingen veroorzaken en is zeer duur (ongeveer 475 000 euro). Novartis zou de patiënten evenwel niets aanrekenen als ze niet vanaf de eerste maand reageren op Kymriah. Gezien dus de mogelijke gevaren zal de behandeling in een eerste fase enkel worden toegediend in bepaalde ziekenhuizen met speciaal daarvoor opgeleid personeel.
(referentie: U.S. Food and Drug Administration, News Release, 30 augustus 2017)