Regorafenib verbetert de overleving bij patiënten met een HCC dat verergert onder sorafenib
Regorafenib verbetert de totale overleving bij patiënten met een hepatocellulair carcinoom dat verergert onder sorafenib, in vergelijking met de placebo. De mediane totale overleving bedroeg respectievelijk 10,6 en 7,8 maanden.
Deze dubbelblinde studie werd uitgevoerd bij 573 patiënten in 152 centra in 21 landen. De patiënten werden tussen mei 2013 en december 2015 in een 2-1-verhouding gerandomiseerd naar de beste ondersteunende zorg plus regorafenib 160 mg/d (n = 379) of een placebo (n = 194) tijdens de eerste 3 weken van cycli van 4 weken. De mediane leeftijd was 64 jaar in de regorafenibgroep en 62 jaar in de placebogroep. In beide groepen was 88% van de patiënten van het mannelijke geslacht; 38% was afkomstig uit Azië en 62% uit andere landen. De ECOG-score was 0 bij respectievelijk 65% en 67% van de patiënten en 1 bij respectievelijk 35% en 33% van de patiënten. Respectievelijk 29% en 28% van de patiënten vertoonden macrovasculaire invasie, respectievelijk 70% en 76% vertoonden een extrahepatische ziekte en respectievelijk 43% en 45% had een α-foetoproteïnegehalte ≥ 400 ng/ml.
De mediane follow-up bedroeg 7,0 maanden. De mediane totale overleving was 10,6 maanden (95% BI = 9,1-12,1 maanden) in de regorafenibgroep en 7,8 maanden (95% BI = 6,3-8,8 maanden) in de placebogroep (HR = 0,63, p < 0,0001). Regorafenib had gunstige effecten in alle stratificatiegroepen en alle andere subgroepen. De mediane progressievrije overleving (volgens de gewijzigde RECIST-criteria) bedroeg respectievelijk 3,1 en 1,5 maanden (HR = 0,46, p < 0,0001) en de mediane tijd tot tumorprogressie was respectievelijk 3,2 en 1,5 maanden (HR = 0,44, p < 0,0001). Het percentage objectieve respons bedroeg respectievelijk 11% (2 patiënten met een complete remissie) en 4% en het percentage ziektecontrole bedroeg respectievelijk 65% en 36%.
Bruix J et al. Regorafenib for patients with hepatocellular carcinoma who progressed on sorafenib treatment (RESORCE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet. Online gepubliceerd voor de papieren versie op 5 december 2016. DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)32453-9