Immunotherapie: twee baby's met leukemie in remissie
In het Verenigd Koninkrijk kon bij twee meisjes van respectievelijk 11 en 16 maanden met een acute lymfatische leukemie, een zeer agressieve bloedkanker, een remissie worden bewerkstelligd met een behandeling met CAR-T-cellen (CAR staat voor Chimeric Antigene Receptor). Dat is een première en een echte krachttoer, want het principe van immunotherapie dat doorgaans wordt toegepast bij volwassenen en kinderen, werkt meestal niet bij zuigelingen.
Bij die vorm van immunotherapie worden T-lymfocyten gepreleveerd uit perifeer bloed, waarna een gen wordt ingebracht dat codeert voor een eiwit (CAR) dat specifiek gericht is tegen antigenen op de kankercellen. Die CAR-T-cellen worden dan weer aan de patiënt toegediend en gaan dan de tumorcellen vernietigen. Die techniek werkt echter niet bij zuigelingen omdat zuigelingen niet genoeg T-cellen hebben.
Om dat te omzeilen, hebben Britse artsen een beroep gedaan op Cellectis, een Frans-Amerikaans bedrijf dat gespecialiseerd is in genengineering. Die firma heeft het gewaagde idee opgevat om "universele" CAR19-T-cellen (UCART19) te vormen uitgaande van cellen van een donor. Die cellen werden gewijzigd om te vermijden dat het immuunsysteem ze als lichaamsvreemde cellen zou herkennen, om een transplantaat-versus-gastheerreactie te voorkomen en om ze de kans te geven de kankercellen aan te vallen.
Drie maanden na de behandeling, toen de meisjes buiten levensgevaar waren, werd een beenmergtransplantatie uitgevoerd om het eigen immuunsysteem te herstellen en de donorcellen uit te schakelen. De meisjes stellen het momenteel goed. Sindsdien worden/ werden nog vijf andere patiënten in Engeland behandeld. Als de resultaten goed zijn, zou de techniek ook kunnen worden ingezet bij andere kankers.
(referentie: Science Translational Medicine, 25 januari 2017, DOI: 10.1126/scitranslmed.aaj2013)