CRISPR-Cas9: groen licht voor eerste studie bij mens in VS
Het Recombinant DNA Advising Committee van het Amerikaanse gezondheidsinstituut (NIH), dat advies geeft bij kwesties over ethiek en biosecurity, heeft met unanimiteit - met één onthouding - zijn goedkeuring, gegeven voor een eerste klinische studie bij de mens waarbij de CRISPR-cas9-techniek zal worden gebruikt voor een gentherapie tegen kanker.
CRISPR-Cas9 werd in 2012 ontdekt bij het ontcijferen van een bacterieel immuunsysteem en werd in 2015 door het tijdschrift Science uitgeroepen tot innovatie van het jaar. Het gaat om een nieuw hulpmiddel bij gentechnologie waarmee het genoom kan worden gewijzigd door genen te supprimeren, toe te voegen of te activeren, of te repareren of inactief te maken. Die techniek wordt genoom-editing genoemd, en maakt het mogelijk om de sequentie van het genoom gecontroleerd en op precieze plaatsen te wijzigen. Deze revolutionaire techniek is eenvoudig, goedkoop, precies en snel en vervult de internationale wetenschappelijke gemeenschap met grote hoop.
De studie kreeg een financiering van 250 miljoen dollar van het Parker Institute for Cancer Immunotherapy, een organisatie die in april jongstleden is opgericht door Sean Parker, miljardair en mede-oprichter van Napster. Ze moet nog goedgekeurd worden door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en heeft als doel om na te gaan of CRISPR veilig en uitvoerbaar is bij patiënten en of het kanker kan genezen.
Het experiment dat de onderzoekers van de University of Pennsylvania voor ogen hebben, zou eind dit jaar van start kunnen gaan en zal normaal twee jaar duren. In het totaal zullen er 18 patiënten gerekruteerd worden en behandeld worden in centra in Californië en Texas.
De wetenschappers zullen bij de patiënten T-cellen (of T-lymfocyten) afnemen en die genetisch behandelen met CRISPR. Die witte bloedcellen spelen een belangrijke rol in ons immuunsysteem en zijn vooral efficiënt in het bestrijden van kankercellen bij mensen met een melanoom, een myeloom of een sarcoom.
In het totaal zullen drie opeenvolgende wijzigingen worden doorgevoerd op de menselijke genen in die T-cellen, voor ze opnieuw worden toegediend bij de vrijwilligers. Met de eerste wijziging zal een gen worden ingebracht dat codeert voor een eiwit dat ontwikkeld is om kankercellen op te sporen en de T-cellen aan te zetten om zich op die cellen te richten. De tweede wijziging zal een natuurlijk eiwit van de T-cellen supprimeren, dat met dat proces zou kunnen interfereren. De derde zal een gen verwijderen dat codeert voor een eiwit waardoor de T-cellen als immuuncellen gedetecteerd worden, waardoor de kankercellen die niet meer kunnen uitschakelen.
Het doel van de ingreep is de T-cellen te verbeteren zodat ze de tumorcellen beter kunnen identificeren en vernietigen.
Hoewel wetenschappers al andere vormen van gentechnologie hebben gebruikt om verschillende aandoeningen te behandelen, zal het gebruik van de CRISP-technologie een belangrijke stap voorwaarts betekenen voor de gentechnologie. We moeten echter voorzichtig blijven, want naast de ethische vragen die de wijziging van het menselijke DNA oproept, is deze experimentele behandeling helemaal niet zonder risico. Zo zou het DNA op de verkeerde plaatsen doorgeknipt kunnen worden, wat... kanker kan veroorzaken.
(referentie: Nature, 22 juni 2016, doi: 10.1038/nature.2016.20137)