Baby in remissie van leukemie dankzij gentherapie
Layla Richards, een Engelse baby van 11 maanden oud, is dankzij een experimentele behandeling het eerste kind ter wereld dat in remissie is van een acute lymfoblastische leukemie, de vaakst voorkomende vorm van leukemie bij kinderen.
Het meisje was amper 14 weken oud toen men bij haar die zeer agressieve aandoening vaststelde. Ze kreeg meerdere vormen van chemotherapie en een beenmergtransplantatie, maar zonder succes. De kanker kwam terug en de artsen opteerden voor een laatste mogelijk reddingsmiddel: een immunotherapie die UCART19 wordt genoemd en die nog volop in ontwikkeling is.
De behandeling werd ontwikkeld door de Franse start-up Cellectis en bestaat erin de cellen van het immuunsysteem te versterken zodat ze de kanker beter kunnen verslaan. Er worden T-lymfocyten afgenomen bij een gezonde donor en vervolgens genetisch gewijzigd met een moleculaire schaar die 'CAR-T' wordt genoemd. Die aldus 'aangepaste' cellen, de UCART19, zijn in staat om tumoren op te sporen en te vernietigen die aan de klassieke afweermechanismen van het lichaam ontsnappen, zonder dat ze een afweerreactie opwekken bij de ontvanger. Die cellen werden ingespoten bij Layla.
En het onmogelijke gebeurde. Het patiëntje reageerde goed op de behandeling en enkele weken later bleek uit de onderzoeken dat ze in remissie was. Dit eerste geval van behandeling van leukemie met gentherapie biedt hoop aan duizenden kinderen en hun ouders en wijst erop dat dit een veelbelovende techniek is voor andere vormen van kanker en een hele reeks andere aandoeningen. Het medische team blijft echter voorzichtig en wil zich pas na een jaar uitspreken over het feit of de behandeling al dat niet een succes is.