Gevorderd hepatocellulair carcinoom: everolimus doet niets na mislukken van sorafenib
In een fase III-studie verbeterde everolimus, een mTOR-remmer, de overleving niet bij patiënten met een gevorderd hepatocellulair carcinoom na het mislukken van sorafenib.
De EVOLVE-1-studie, een dubbelblinde fase III-studie, werd in 17 landen uitgevoerd bij 546 patiënten met een gevorderd HCC dat was verergerd tijdens of na sorafenib of bij patiënten die sorafenib niet konden verdragen,. De patiënten werden tussen mei 2010 en maart 2012 in een 2-1-verhouding gerandomiseerd naar everolimus in een dosering van 7,5 mg/d (n=362) of een placebo (n=184). De randomisatie werd gestratificeerd volgens de regio (Azië versus de rest van de wereld) en de aan- of afwezigheid van macrovasculaire invasie. Het primaire eindpunt was de totale overleving.
Na een mediane follow-up van 24,6 maanden was er geen significant verschil in de totale overleving tussen de everolimusgroep en de placebogroep: respectievelijk 83,7% vs. 82,1% (hazard ratio [HR] = 1,05, p = 0,68). De mediane totale overleving was respectievelijk 7,6 vs. 7,3 maanden. Het percentage ziektecontrole was respectievelijk 56,1% en 45,1% (p = 0,01). Respectievelijk 2,2% en 1,6% van de patiënten bereikten een partiële respons.