Ruxolitinib, een nieuwe therapeutische optie bij de ziekte van Vaquez
De eindresultaten van RESPONSE, een toonaangevende fase III-studie, die op het EHA werd voorgesteld door Alessandro Vannucchi (Universiteit van Firenze), tonen aan dat ruxolitinib een interessante therapeutische optie kan zijn bij de patiënten met de ziekte van Vaquez. Hoopgevend bij een pathologie waar er echt behoefte is aan nieuwe therapeutische mogelijkheden.
Ruxolitinib is een krachtige, selectieve inhibitor van de JAK1/JAK2-tyrosinekinases. Het middel wordt oraal toegediend. Een fase II-studie die twee jaar geleden op de ASH werd voorgesteld, toonde dat het mogelijk is om bij patiënten met een essentiële polyglobulie een afdoende controle van het hematocriet te verkrijgen (Hct < 45% zonder optreden van flebotomie bij 97% van de patiënten op 24 weken).
Daarom werd de RESPONSE-studie opgestart, een prospectieve fase III-studie bestemd voor de evaluatie van ruxolitinib in vergelijking met de best mogelijke behandeling bij patiënten met essentiële polyglobulie die resistent of intolerant is aan hydroxyureum, de frequentst gebruikte cytobeperkende behandeling voor deze aandoening.
De resultaten tonen dat het belangrijkste evaluatiecriterium (een samengesteld criterium van gecontroleerde hematocrietwaarden, dus beneden de 45%, en een afname van minstens 35% van het volume van de milt) werd bereikt bij 21% van de patiënten die ruxolitinib kregen tegenover 1% van de patiënten in de andere groep. Een significant verschil (p<0,0001). Het percentage patiënten dat aan minstens een van deze twee criteria beantwoordt, was 77% in de groep die met ruxolitinib behandeld werd tegenover 20% in de vergelijkingsgroep.
We spitten dit verder uit in een volgend nummer van de BON.