Thalassemie: GDF-11 en erytroferron veelbelovend
Een Frans team van het ziekenhuis Necker-Enfants Malades heeft zopas de veelbelovende resultaten voorgesteld van een eerste fase I-onderzoek dat betrekking had op 32 volwassen patiënten met bètathalassemie. (1) Een keer om de drie weken kregen ze onderhuids verschillende doses sotatercept, een fusie-eiwit dat de stof GDF-11 remt.
Onderzoekers van Harvard hadden reeds bij muizen aangetoond dat GDF-11 in staat is bepaalde gevolgen door de veroudering van het hart om te keren. In deze studie tonen de auteurs bij dieren aan dat dit cytokine bijdraagt tot een verminderde productie van rode bloedcellen en tot anemie.
Door na te gaan wat er na een bloeding in het beenmerg gebeurt, kwamen Amerikaanse wetenschappers het belang van erytroferron op het spoor. (2) Dit hormoon, afgescheiden door de erytroblasten, de voorlopercellen van het beenmerg, reguleert het hepcidine, een eiwithormoon dat in de lever wordt aangemaakt, in het plasma wordt verdeeld en het ijzerevenwicht in het lichaam reguleert.
Verhoogde niveaus van erytroferron verlagen de hoeveelheid hepcidine en verhogen de hoeveelheid ijzer die beschikbaar is voor de aanmaak van rode bloedcellen. Uit deze ontdekking blijkt dat de beïnvloeding van de activiteit van erytroferron een veelbelovende strategie zou kunnen zijn voor de behandeling van aandoeningen die verband houden met een gebrek of een teveel aan ijzer.
(referenties:
(1) PR Newswire, 13 juni 2014,
(2) Nature Genetics, 1 juni 2014, doi:10.1038/ng.2996)