Idiopathische longfibrose, van te weinig naar te veel?
Idiopathische longfibrose werd lange tijd beschouwd als zijnde dé therapeutische uitdaging in de pneumologie. Maar de tijden veranderen. Er bestaan nu meerdere geneesmiddelen of therapeutische sporen. Getuige waarvan drie studies, die in San Diego werden gepresenteerd op het jaarlijkse congres van de American Thoracic Society, 16-21 mei 2014.
Om goed de betekenis van de gepresenteerde resultaten te kunnen vatten, moet u weten dat de 3 jaarsoverleving van patiënten met idiopathische longfibrose ongeveer 50% bedraagt. De prognose van idiopathische longfibrose is dus veel slechter dan die van veel kankers.
ASCEND & INPULSIS
Pirfenidon (dat werd onderzocht in de ASCEND-studie) en nintedanib (dat werd onderzocht in de twee INPULSIS-studies) vertragen de ziekteprogressie bij patiënten met een lichte tot matige idiopathische longfibrose significant (primair eindpunt gebaseerd op de evolutie van de geforceerde vitale capaciteit in beide studies). De FVC daalde minder snel met pirfenidon (verschil van 140 ml per jaar, p < 0, 0001) en met nintedanib (verschil van 125 ml per jaar, p < 0,0001).
Een analyse van de samengevoegde gegevens van de ASCEND-studie, en de twee voorafgaande CAPACITY-studies, toonde aan dat pirfenidon de totale sterfte met 48% verlaagde bij de patiënten die gedurende 52 weken werden behandeld (HR 0,52, 95% BI 0,31-0,87, p = 0,011).
Beide geneesmiddelen werden goed verdragen, het profiel van bijwerkingen was aanvaardbaar en de bijwerkingen konden worden behandeld (diarree met nintedanib en spijsverterings- en huidproblemen met pirfenidon).
Jarenlang is er geen behandeling geweest en nu beschikken we over twee efficiënte geneesmiddelen. Dat is uitstekend nieuws voor de patiënten.
PANTHER-IPF
N-acetylcysteïne is een antioxi dans en een precursor van glutathion. In de PANTHER-IPF-studie had N-acetylcysteïne echter geen sterker effect op de longfunctie, de arbeidscapaciteit, de evenementen en de ziekteprogressie dan de placebo. Ter herinnering, de groep die werd behandeld met een tritherapie (acetylcysteïne, prednison en azathioprine) werd voortijdig stopgezet wegens toxiciteit.
Meer details vindt u op de website van the New England Journal of Medicine. De drie studies werden op het ogenblik van de presentatie online gezet en kunnen gratis worden gedownload.
A Phase 3 Trial of Pirfenidone in Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis
Efficacy and Safety of Nintedanib in Idiopathic Pulmonary Fibrosis
Randomized Trial of Acetylcysteine in Idiopathic Pulmonary Fibrosis