Gen- en celtherapie: hoop voor gezichtsstoornissen
Britse, Amerikaanse en Nederlandse vorsers bevestigen dat gentherapie inderdaad zou kunnen helpen bij patiënten met een verminderd gezichtsvermogen. Fase I- en fase II-studies bij patiënten met choroïderemie, een zeldzame, ongeneeslijke oogziekte, hebben het proof of concept geleverd. Mogelijk biedt dat ook perspectieven bij andere, frequentere aandoeningen zoals leeftijdsgebonden maculadegeneratie of bepaalde genetische vormen van blindheid.
De interventie is uiterst delicaat, maar blijkt veilig en doeltreffend te zijn. De ingreep werd in twee fasen uitgevoerd bij zes mannen van 35-36 jaar. Eerst hebben de wetenschappers een ruimte gecreëerd achter een stukje van het netvlies waarbij ze fysiologische zoutoplossing hebben ingespoten om het netvlies plaatselijk los te maken, en daarna hebben ze daar een vloeistof ingespoten met een vector die een gen-geneesmiddel vervoert dat de degeneratie van de netvliescellen zou moeten stopzetten.
Zes maanden na injectie van het gen-geneesmiddel was het gezichtsvermogen van de zes patiënten minstens hersteld tot het niveau van voor de procedure en bij twee patiënten was het gezichtsvermogen sterk verbeterd, ook al spreken de vorsers niet van "genezing".
Een groep artsen uit Duitsland en de Verenigde Staten heeft celtherapie in de vorm van injectie van humane stamcellen in de macula uitgetest bij konijnen met maculaletsels. De resultaten zijn bemoedigend en zouden kunnen uitmonden in een soortgelijke behandeling voor patiënten met leeftijdsgebonden maculadegeneratie.
(referenties: The Lancet, 16 januari 2014, doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0, en Stem Cell Reports, 2 januari 2014, doi: 10.1016/j.stemcr.2013.11.005)