Veelbelovende gentherapie tegen parkinson
Na eerdere experimenten met knaagdieren en vervolgens bij primaten, is er een klinische studie van fase 1 en 2 uitgevoerd bij 15 patiënten tussen 48 en 65 jaar oud die al minstens vijf jaar een gevorderde vorm van parkinson hebben. Het onderzoek begon in maart 2008.
De techniek werd uitgewerkt door een Frans-Brits team en bestaat erin dat er in een zone van de hersenen, het stratium, drie enzymen worden geïnjecteerd die onmisbaar zijn voor de productie van dopamine. De gebruikte vector is afgeleid van een lentivirus bij paarden dat onschadelijk werd gemaakt voor mensen.
De onderzoekers stellen dat ze de werkzaamheid, veiligheid en onschadelijkheid op lange termijn hebben kunnen aantonen van deze vernieuwende therapie, die de naam ProSavin kreeg. De 15 betrokken patiënten zijn opnieuw continu kleine doses dopamine gaan produceren en secreteren. Ook zagen de auteurs bij alle patiënten een afname van de parkinsonsymptomen (bevingen, stijfheid...) tot 12 maanden na toediening van de therapie en zelfs tot vier jaar bij de eerste patiënten die geopereerd werden.
Toch nam de vooruitgang op motorisch vlak na vier jaar weer af en werd de ziekte opnieuw erger. Bovendien had de behandeling geen enkel effect op andere problemen, zoals hallucinaties en karakterveranderingen, die niet afhangen van de dopamineproductie.
Volgende stap: nieuwe, grootschalige klinische studies, bij patiënten van wie de ziekte nog niet te ver gevorderd is, vanaf eind dit jaar.
(referentie: The Lancet, 10 januari 2014, doi:10.1016/S0140-6736(13)61939-X)