L’IA, incontournable pour accélérer la recherche thérapeutique en ophtalmologie ?
Une revue publiée dans Nature se fait l’avocate de l’intelligence artificielle, et plus précisément de ce qu’elle peut apporter en pharmacologie, en prenant l’exemple de la pharmacologie. Le temps où une bonne partie des découvertes étaient liées au pur hasard ou à l’expérience croisée des médecins sera-t-il bientôt révolu ?
Les auteurs citent le cas du bévacizumab. Initialement développé en oncologie, il a nécessité plus de 20 ans et des milliards de dollars avant que son efficacité dans le traitement de la DMLA ne soit découverte de manière fortuite.
Cette avancée a conduit à la découverte progressive et au développement d’anti-VEGF spécifiquement destinées aux maladies oculaires (dont justement la DMLA, la rétinopathie diabétique et les occlusions veineuses rétiniennes), entraînant une diminution considérable de la cécité dans de nombreux pays.
Une pharmacopée encore limitée
Au total, le processus allant de l’identification de la cible VEGF à l’autorisation de mise sur le marché par la FDA pour l’utilisation intraoculaire des anti-VEGF a duré plus de 30 ans.
Un autre chiffre éloquent : depuis 2010, seuls 17 nouveaux médicaments ont obtenu une autorisation de la FDA pour des oculopathies, principalement pour des indications telles que la DMLA, le glaucome à angle ouvert et la sécheresse oculaire.
Il persiste ainsi un besoin urgent de stratégies thérapeutiques innovantes pour de nombreuses affections oculaires responsables de cécité. Dans ce contexte, l’IA dépasse aujourd’hui le champ du dépistage automatisé en ophtalmologie pour s’imposer comme un outil stratégique dans la découverte de nouvelles cibles thérapeutiques et le développement de médicaments.
Les plateformes d’apprentissage profond exploitent désormais des bases de données comprenant des millions d’images rétiniennes, des profils transcriptomiques et des données multi-omiques issues de cohortes populationnelles. Ces modèles permettent d’identifier des associations entre signatures biologiques et réponses thérapeutiques, de prédire la toxicité oculaire et, ainsi, d’optimiser la sélection de candidats médicaments avant toute expérimentation in vivo.
Une accélération des pipelines
Des études récentes montrent que l’IA peut réduire de 30 à 50% la durée des phases précliniques en priorisant les cibles les plus prometteuses et en éliminant précocement les composés à risque. Ces approches sont particulièrement pertinentes pour la DMLA, la rétinopathie diabétique et les neuropathies optiques, où les mécanismes physiopathologiques sont multifactoriels.
L’IA permet également le développement de biomarqueurs oculaires prédictifs, capables d’anticiper la progression de la maladie ou la réponse au traitement à partir de modifications subtiles de l’OCT ou du fond d’œil. Cette convergence entre pharmacologie computationnelle et imagerie ouvre la voie à une médecine ophtalmologique individualisée.
Référence
Haoran Cheng et al. : Ophthalmic drug discovery and development using artificial intelligence and digital health technologies. npj Digital Medicine 2025. doi : 10.1038/s41746-025-01954-y
