L’atrasentan inaugure la nouvelle procédure d'accès précoce dans la néphropathie à IgA primaire
La première décision-cadre d'accès précoce à des traitements innovants a été adoptée par l’INAMI le 25 juin 2026. Centrée autour de l’atrasentan (commercialisé par Novartis sous le nom de Vanrafia), elle permet à certains patients atteints de néphropathie primaire à IgA d’obtenir une intervention temporaire de l’assurance maladie pour ce traitement, avant son éventuelle inscription dans le remboursement ordinaire.
Ce mécanisme vise les médicaments qui répondent à un besoin médical insuffisamment couvert, alors que leur trajectoire réglementaire et leur évaluation en vue d’un remboursement définitif ne sont pas encore achevées. L’accès précoce ne constitue donc ni une autorisation de mise sur le marché ni un remboursement classique. Il s’agit d’une intervention temporaire, accordée à des patients individuels sur la base d’une décision-cadre définissant l’indication, les critères d’éligibilité, les modalités de prescription et les données à collecter. La décision relative à l’atrasentan reste en outre subordonnée à l’approbation du programme d’usage compassionnel par l’AFMPS. Toute restriction supplémentaire imposée par l’agence entraînera une adaptation du cadre fixé par l’INAMI. Les critères actuels d'inclusion et d'exclusion sont à retrouver de manière exhaustive dans la décision-cadre de l'INAMI.
Une IgAN à risque malgré un traitement de support optimisé
L’atrasentan est un antagoniste sélectif du récepteur de l’endothéline A, administré sous la forme d’un comprimé de 0,75 mg une fois par jour. La décision-cadre le réserve aux adultes atteints d’une néphropathie primaire à IgA confirmée par biopsie et qui présentent un risque de progression. Le patient doit avoir une excrétion urinaire de protéines d’au moins 1 g par jour, mais inférieure à 3,5 g par jour, un rapport protéinurie/créatininurie d’au moins 0,8 g/g et un débit de filtration glomérulaire estimé d’au moins 30 ml/min/1,73 m².
Le traitement ne s’adresse donc pas à l’ensemble des patients atteints d’IgAN. Il concerne ceux qui restent insuffisamment contrôlés malgré un traitement de support optimisé. La décision exige notamment un blocage maximal toléré du système rénine-angiotensine par inhibiteur de l’enzyme de conversion ou antagoniste des récepteurs de l’angiotensine II, avec une réponse jugée sous-optimale. Le protocole mentionne également la prise en charge antérieure par inhibiteurs du SRAA et/ou inhibiteurs de SGLT2. Le néphrologue doit justifier le choix de l’atrasentan et expliquer pourquoi les autres options thérapeutiques disponibles ne permettent pas un traitement adéquat, en raison d’une efficacité insuffisante, d’une contre-indication ou d’une intolérance.
Comme pour les autres dispositifs d’accès précoce, la participation à un essai clinique reste prioritaire. Avant d’introduire une demande, le prescripteur doit vérifier que le patient n’est pas éligible à une étude en cours portant sur l’atrasentan dans cette indication. Le patient doit également avoir reçu une information complète sur le traitement et sur la collecte de ses données, puis avoir signé le consentement prévu dans le cadre du programme d’usage compassionnel.
Une attention particulière à la rétention hydrosodée
Les principales exclusions traduisent le profil pharmacologique du produit. L’accès est notamment écarté en présence d’une maladie rénale chronique d’une autre origine, d’une maladie hépatique cliniquement significative ou d’un antécédent récent de cancer. Les patients ayant des antécédents d’insuffisance cardiaque ou une affection associée à une surcharge hydrique (œdème pulmonaire, œdème périphérique non contrôlé, épanchement pleural ou ascite) ne sont pas éligibles.
Le protocole prévoit un suivi structuré dans l’application EEFA, qui devient le canal d’échange entre les prescripteurs, les pharmaciens hospitaliers et l’INAMI. Les données recueillies portent notamment sur la protéinurie, le rapport protéinurie/créatininurie, l’eGFR, les traitements concomitants, les effets indésirables et la qualité de vie. Elles doivent permettre de vérifier le respect des conditions d’intervention, mais aussi d’évaluer l’efficacité et l’efficience du médicament en vue d’une éventuelle prolongation de l’accès précoce ou d’un remboursement ultérieur.
Le document prévoit par ailleurs des situations pouvant conduire à interrompre ou à réévaluer le traitement, notamment une baisse de l’eGFR sous 30 ml/min/1,73 m², l’apparition d’une insuffisance cardiaque, d’une surcharge hydrique, d’une atteinte hépatique significative ou d’une malignité. L’administration concomitante avec des inducteurs puissants ou modérés du CYP3A, ainsi qu’avec des inhibiteurs des transporteurs OATP1B1/1B3, est déconseillée.
Prescription réservée aux néphrologues
La prescription est réservée à un médecin spécialiste en médecine interne titulaire du titre professionnel particulier en néphrologie, expérimenté dans la prise en charge de la néphropathie à IgA et assumant la responsabilité du traitement. Le médicament est délivré dans le cadre hospitalier.
L’intervention de l’assurance maladie s’élève à 700 euros par bénéficiaire et par mois de traitement. Une intervention unique de 25.000 euros est également prévue pour le programme d’accès précoce. La décision-cadre a une durée de validité de deux ans, annoncée jusqu’au 4 juin 2028. Comme toutes les décisions de ce type, elle pourra être modifiée ou abrogée en fonction de nouvelles données, avec une mesure de continuité pour les patients déjà sous traitement.