Galenusprijzen 2024 uitgereikt

Op woensdag 21 mei werden de jaarlijkse Galenusprijzen uitgereikt. De winnaars zijn Casgevy^® van Vertex en onderzoeker Laure Bindels.

Voor de Galenusprijs voor Geneesmiddelen werden dit jaar maar liefst tien kandidaat-moleculen ingediend door negen bedrijven. De domeinen waarin deze geneesmiddelen ingezet kunnen worden, lopen uiteen van diverse vormen van kanker over hypertensie tot RSV. De laureaat van dit jaar richt zich op de behandeling van ernstige sikkelcelziekte (SCD), een slopende, levensverkortende ziekte die gepaard gaat met een aanzienlijke belasting voor patiënten, families en gezondheidszorgsystemen. 

Casgevy^® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) is de eerste goedgekeurde therapie die gebruik maakt van CRISPR/Cas9-genbewerking. Het middel is bestemd voor de behandeling van patiënten van twaalf jaar en ouder met ernstige sikkelcelziekte (SCD), wat gekenmerkt wordt door terugkerende vaso-occlusieve crises (VOC's) of transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT), en voor wie een hematopoïetische stamceltransplantatie (HSC-transplantatie) geschikt zou zijn, maar er geen geschikte humane leukocytenantigeen-matchverwante HSC-donor beschikbaar is. Casgevy^® biedt mogelijkheden voor een eenmalige functionele genezing en is de enige genetische therapie die is goedgekeurd voor de behandeling van SCD- en TDT-patiënten in de Europese Unie (EU).

Transplantatie

Voor de Galenusprijs voor Farmacologie waren er dit jaar vier kandidaten. Bij de keuze van de laureaat houdt de jury onder voorzitterschap van prof. dr. Guido De Meyer rekening met zowel de originaliteit en de relevantie van het onderzoek als het potentieel voor klinische toepassingen.

De winnares van dit jaar is Laure Bindels (UCLouvain) die onderzoek deed naar de invloed van darmmicrobiota op de absorptie van tacrolimus, een essentieel geneesmiddel bij het voorkomen van orgaanafstoting na een transplantatie. Haar onderzoek, begeleid door prof. Laure Elens en dr. Alexandra Degraeve, werpt licht op de onderliggende mechanismen en suggereert dat de microbiota bijdraagt aan de variabiliteit van de dosering die nodig is om de streefwaarden van het geneesmiddel te bereiken. Door te begrijpen hoe de microbiota deze dosering beïnvloedt, kan de dosering nauwkeuriger worden aangepast, waardoor de werkzaamheid van de behandeling verbetert en het risico op falen van het transplantaat vermindert.